Jaktinib對魯索替尼不耐受的骨髓纖維化患者的安全性和有效性研究
魯索替尼雖能有效緩解骨髓纖維化(MF)患者的脾腫大及全身癥狀,但部分患者因不耐受而中斷治療。本研究為一項2期臨床試驗,旨在評估jaktinib在魯索替尼不耐受的骨髓纖維化患者中的安全性和療效。研究的主要終點為第24周時脾臟體積減少35%及以上(SVR35)的患者占比。同時,我們也關注了骨髓纖維化相關癥狀改善、貧血反應及藥物安全性等次要終點。
本研究共招募了51名患者,其中45名患者接受了jaktinib 100 mg bid的治療方案(100 mg bid組),另有6名患者接受了非100 mg bid的劑量(非100 mg bid組)。在100 mg bid組中,第24周時的SVR35達到了43.2%(19/44,95% CI 29.7%-57.8%)。對于基線血紅蛋白(HGB)≤100 g/L且未接受輸血的患者,有41.9%(13/31)在24周內HGB提升了20 g/L或以上。此外,第24周時總癥狀評分(TSS)下降50%或以上的患者占比為61.8%(21/34)。
在安全性方面,100 mg bid組中最常見的3級及以上治療相關不良事件(TEAE)包括貧血(31.1%)、血小板減少(22.2%)和感染性肺炎(17.8%)。該組中共有16例(35.6%)患者出現了嚴重不良事件,其中4例(8.9%)可能與藥物有關。
綜上所述,對于魯索替尼不耐受的骨髓纖維化患者,jaktinib展現出了良好的療效和可接受的安全性,因此可作為一種有效的治療選擇。
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