非重度/中度再生障礙性貧血的治療模式探究
非重度/中度再生障礙性貧血是一種較為罕見的骨髓衰竭性疾病，其特征表現(xiàn)為不同程度和組合的血細(xì)胞減少。目前關(guān)于此病的治療方法和效果的數(shù)據(jù)仍然有限。為了更深入地了解該病的治療模式，我們進(jìn)行了一項(xiàng)包含259名患者的研究。
在這項(xiàng)研究中，患者們接受了不同的治療方案，包括單獨(dú)使用環(huán)孢素（CyA）治療（N=84），環(huán)孢素聯(lián)合抗胸腺細(xì)胞球蛋白（ATG，N=44）或艾曲泊帕（N=20）治療，單獨(dú)使用艾曲泊帕治療（N=10），以及包括雄激素在內(nèi)的其他藥物治療（N=25）。
治療結(jié)果顯示，CyA的6個(gè)月總體緩解率為73%，ATG加CyA的緩解率為74%，CyA加艾曲泊帕的緩解率為68%，單獨(dú)使用艾曲泊帕的緩解率高達(dá)87%，其他治療方案的緩解率為79%。值得特別注意的是，在接受CyA加艾曲泊帕治療的56名患者中，有39%的患者實(shí)現(xiàn)了三系緩解（p=0.02）。
在研究過程中，進(jìn)展為骨髓腫瘤的情況較為少見（8%），并且與患者的突變狀態(tài)無(wú)關(guān)。此外，有10%的患者出現(xiàn)了溶血性PNH，這種情況可以通過診斷時(shí)檢測(cè)小克隆來預(yù)測(cè)。
通過進(jìn)一步分析發(fā)現(xiàn)，年齡、性別、LDH水平、血小板/紅細(xì)胞輸注需求以及NGS體細(xì)胞突變等因素對(duì)患者的生存率產(chǎn)生負(fù)面影響。相反，診斷時(shí)的中性粒細(xì)胞增多、PNH克隆以及6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)的三系反應(yīng)則對(duì)生存率產(chǎn)生積極影響。多變量分析進(jìn)一步證實(shí)了年齡對(duì)生存率的不利影響，以及6個(gè)月時(shí)PNH克隆和三系反應(yīng)與生存率的有利關(guān)聯(lián)。
此外，我們還通過NGS檢測(cè)了體細(xì)胞突變，并發(fā)現(xiàn)診斷時(shí)中性粒細(xì)胞水平較高、PNH克隆陽(yáng)性以及6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)的三系反應(yīng)陽(yáng)性等因素與患者的預(yù)后密切相關(guān)。這些發(fā)現(xiàn)為我們更深入地理解非重度/中度再生障礙性貧血的治療模式提供了新的視角。
總的來說，這項(xiàng)研究為我們提供了關(guān)于非重度/中度再生障礙性貧血治療模式的寶貴數(shù)據(jù)，并揭示了影響患者預(yù)后的重要因素。未來，我們將進(jìn)一步探索更有效的治療方案，以提高患者的生活質(zhì)量和生存率。
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