達沙替尼-Blinatumomab 方案治療成人費城陽性 ALL 的顯著長期療效
一項長期追蹤研究報告了采用達沙替尼和布林納單抗(GIMEMA LAL2116,D-ALBA)作為一線治療方案,對于成人費城染色體陽性急性淋巴細胞白血。≒h+ ALL)患者的顯著效果。該研究共招募了63名不同年齡段的患者參與。
在經過長達53個月的中位隨訪后,研究結果顯示出令人鼓舞的療效。無病生存率達到了75.8%,總生存率高達80.7%,而無事件生存率也穩定在74.6%。特別值得注意的是,對于那些早期出現分子應答的患者,未發生任何不良事件,這表明早期治療反應與長期生存之間存在密切關聯。
然而,研究結果也發現,IKZF1基因陽性的患者預后相對較差,這為后續治療提供了新的思路。在29名患者中,有93.1%的患者在接受達沙替尼和布林納單抗聯合治療后實現了分子緩解,且這些患者從未接受過化療或移植,而是繼續單獨使用酪氨酸激酶抑制劑進行治療。其中,28名患者至今仍保持長期的完全血液學緩解狀態。
對于首次實現完全血液學緩解后接受同種異體移植的患者,該治療主要針對存在持續性微小殘留病灶的患者。令人欣喜的是,其中83.3%的患者在移植后仍保持持續的完全血液學緩解狀態。不過,研究也發現,首次移植患者的移植相關死亡率為12.5%,總體死亡率為13.7%。
在研究過程中,共觀察到9例復發和6例死亡事件。值得注意的是,在7例患者中發現了ABL1基因突變,這提示我們盡管當前治療方案取得了顯著成效,但仍需警惕潛在的突變問題,并進一步研究應對策略。
綜上所述,D-ALBA研究的最終分析表明,基于靶向策略(達沙替尼)和免疫治療(布林納單抗)的無化療誘導/鞏固方案在治療成人Ph+ ALL方面具有顯著療效。這一創新性的治療方案為這些患者的管理和治療開啟了新的篇章,展現出了廣闊的應用前景。
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