Glasdegid被 FDA 批準用于治療不適合接受治療的初治急性髓系白血病患者
Glasdegid，原名 PF-04449913 或 PF-913，是一種平滑 (SMO) 抑制劑，最近被 FDA 和 EMA 批準與低劑量阿糖胞苷 (LDAC) 聯合用于治療不適合接受治療的初治急性髓系白血病患者。
根據公開發布的信息，Glasdegib（也稱為Daurismo）是一種選擇性抑制Smoothened（SMO）受體的靶向藥物，它通過抑制Hedgehog信號通路的激活來提高白血病細胞對細胞毒藥物的敏感性，并表現出抗白血病活性。在急性髓系白血病（AML）的治療中，Glasdegib的效果顯著。
在一項小型的2期臨床試驗中，對難治性MDS和CMML的患者進行了單藥Glasdegib的評估，結果顯示該藥物具有良好的耐受性，盡管單藥活性有限。然而，在另一項隨機2期臨床試驗中，針對不適合進行強化化療的高風險MDS患者，比較了Glasdegib 100mg聯合小劑量阿糖胞苷與低劑量阿糖胞苷的療效和安全性。結果表明，與低劑量阿糖胞苷組相比，Glasdegib組的完全緩解（CR）率顯著更高（Glasdegib組為15%，低劑量阿糖胞苷組為2%），且中位生存期更長（分別為8.3個月和4.9個月）。
在另一項涉及132例患者的研究中，與單純使用小劑量阿糖胞苷（LDAC）化療相比，Glasdegib與LDAC聯合治療組顯示出更高的療效。聯合治療組患者的總生存期顯著延長（中位OS為8.8個月，相比之下LDAC組為4.9個月），且死亡風險降低了49.9%。此外，聯合治療組還顯示出較高的完全緩解率。
安全性方面，與LDAC治療組相比，Glasdegib與LDAC聯合治療組最常見的不良反應包括貧血、發熱性中性粒細胞減少癥、食欲下降、疲勞和血小板減少等。這些不良反應大多是可控制和管理的。
綜上所述，通過臨床試驗數據可以證明，Glasdegib在治療急性髓系白血病方面效果顯著，特別是在與低劑量阿糖胞苷聯合使用時，能夠顯著提高患者的完全緩解率和生存期。因此，Glasdegib為存在各種特殊情況的急性髓系白血病患者提供了新的治療選擇。
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