Olezarsen的用途與功效，可減少并發癥降低死亡率
Olezarsen在家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）中的積極后期結果確實令人鼓舞。這項研究不僅揭示了Olezarsen在治療FCS方面的巨大潛力，也為這類罕見遺傳性疾病的患者帶來了新的治療希望。
FCS是一種由于脂蛋白脂肪酶功能受損而導致的遺傳性疾病，患者無法有效分解通過飲食攝入的脂肪或甘油三酯（TG），從而面臨高風險的急性胰腺炎和其他慢性健康問題。長期以來，FCS一直缺乏FDA批準的有效治療方法，這使得患者和醫生都面臨著極大的挑戰。
Olezarsen作為一種RNA靶向研究性配體偶聯反義藥物，通過抑制人體apoC-III的產生來發揮作用。apoC-III是一種在肝臟中產生的蛋白質，可調節血液中的TG代謝。這一機制使得Olezarsen成為治療FCS的理想候選藥物。
在3期Balance試驗中，Olezarsen表現出了顯著的治療效果。在較高劑量組中，患者接受Olezarsen治療后，TG水平從基線到6個月降低了44%，從6到12個月更是降低了59%。這一結果不僅證明了Olezarsen在降低TG水平方面的有效性，也顯示了其持續的治療效果。
Olezarsen還顯著降低了患者發生急性胰腺炎的風險。與安慰劑相比，接受Olezarsen治療的患者在12個月期間的急性胰腺炎事件明顯減少。這一發現對于改善患者的生活質量、減少并發癥和降低死亡率具有重要意義。
Olezarsen還獲得了美國食品和藥物管理局針對FCS治療的快速通道認定、孤兒藥認定和突破性療法認定。
海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。
【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除。】
推荐
-
-
QQ空间
-
新浪微博
-
人人网
-
豆瓣
