Olezarsen在家族性乳糜微粒血癥綜合征中的積極后期結(jié)果
olezarsen對患有家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的一項后期研究的積極結(jié)果，F(xiàn)CS是一種罕見的遺傳性疾病。
由于脂蛋白脂肪酶的功能受損，F(xiàn)CS患者無法有效分解通過飲食攝入的脂肪或甘油三酯（TG），并且患急性胰腺炎和其他慢性健康問題的風(fēng)險很高。
目前尚無FDA批準(zhǔn)的FCS治療方法。
Olezarsen是一種RNA靶向研究性配體偶聯(lián)反義藥物，旨在抑制人體apoC-III的產(chǎn)生，apoC-III是一種在肝臟中產(chǎn)生的蛋白質(zhì)，可調(diào)節(jié)血液中的TG代謝。
3期Balance試驗的完整結(jié)果在今年的美國心臟病學(xué)會年會上公布，并發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上，該試驗將患者每四個星期隨機(jī)分配接受olezarsen80毫克、50毫克或安慰劑。
在該研究的較高劑量組中，olezarsen表現(xiàn)出統(tǒng)計學(xué)上顯著的安慰劑調(diào)整后TG水平從基線到6個月降低了44％，從6到12個月降低了59％。經(jīng)過安慰劑調(diào)整后，apoC-III的下降十分強(qiáng)勁，并持續(xù)了6個月和12個月，分別為75％和81％。
Olezarsen還降低了50mg組的TG水平，但與安慰劑相比，這種差異在六個月時沒有統(tǒng)計學(xué)意義。然而，從6個月到12個月的減少確實有所改善，olezarsen50mg實現(xiàn)了安慰劑調(diào)整后TG的44％減少。
與安慰劑相比，接受olezarsen治療的患者在12個月期間的急性胰腺炎事件明顯減少，并且在基線和12個月之間，經(jīng)安慰劑調(diào)整的全因住院率減少了84％。
Olezarsen已獲得美國食品和藥物管理局針對FCS治療的快速通道認(rèn)定、孤兒藥認(rèn)定和突破性療法認(rèn)定。除了這個患者群體之外，Ionis還在3期試驗中評估該藥物作為嚴(yán)重高甘油三酯血癥的治療方法。
海得康”發(fā)掘國際新藥動態(tài)，為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的咨詢服務(wù)，更多問題，請咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問，電話：400-001-9769，海得康官網(wǎng)微信：15600654560。
【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權(quán)，請聯(lián)系刪除。】
推荐
-
-
QQ空间
-
新浪微博
-
人人网
-
豆瓣
