首個針對AQP4+成人的長效C5補體抑制劑治療獲得視神經脊髓炎譜系障礙批準
美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Ultomiris（ravulizumab-cwvz）用于治療成人抗水通道蛋白4抗體陽性（AQP4+）視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。Ultomiris是第一個也是唯一一個被批準用于該人群的長效C5補體抑制劑，在初始負荷劑量后每8周靜脈注射一次。作為NMOSD的治療方法，Ultomiris通過抑制C5蛋白在末端補體級聯中的作用發揮作用，該級聯參與了該疾病的病理機制。
Ultomiris批準NMOSD是基于CHAMPION-NMOSD（NCT04201262）臨床試驗的積極數據，該試驗在歐洲多發性硬化癥治療和研究委員會（ECTRIMS）第38屆大會上提出，并發表在《神經病學年鑒》上。CHAMPION-NMOSD是一項3期、開放標簽、外部對照干預研究，評估Ultomiris治療成人AQP4+NMOSD的安全性和有效性。該研究共納入58名年齡≥18歲、診斷為AQP4+NMOSD的參與者，并接受Ultomiris治療。主要療效終點是首次判定試驗中復發的時間以及相關的復發風險降低。將結果與3期PREVENT臨床試驗（NCT01892345）的安慰劑組（n=47）參與者進行比較，該試驗評估了依庫麗單抗對AQP4+NMOSD患者的安全性和有效性。
在CHAMPION-NMOSD中，Ultomiris達到了主要終點。經獨立評審委員會確認，在73.5周的隨訪中，接受Ultomiris治療的參與者均未出現復發。相比之下，預防安慰劑組的20名參與者經歷了判定的復發（復發風險降低，98.6％；風險比（HR），0.014；95％CI，0.000至0.103；P＜0.0001）。此外，Ultomiris顯示出與之前的臨床試驗和實際使用一致的安全性和耐受性，沒有新的安全信號。
Ultomiris的標簽包含針對嚴重腦膜炎球菌感染的黑框警告。
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