美國FDA批準Praluent（alirocumab）注射液用于治療遺傳性高膽固醇兒科患者
近日，美國食品和藥物管理局（FDA）擴大了Praluent（alirocumab）注射液的適用范圍，批準其用于治療八歲及以上患有雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）的兒科患者。這一決定為患有這種遺傳性疾病的兒童提供了新的治療選擇。
家族性高膽固醇血癥（FH）是一種由基因突變引起的遺傳性疾病，這些基因控制著身體如何處理膽固醇。這種突變會導致低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平異常升高。當從父母一方遺傳到一個突變基因時，就會形成HeFH；而從父母雙方各遺傳到一個突變基因時，則會形成更為嚴重的純合FH。
FDA的這一批準是基于一項3期隨機多中心試驗的結(jié)果，該試驗評估了年齡在8至17歲、LDL-C水平為130毫克或更高的HeFH患者。這些患者已經(jīng)在接受其他降脂藥物治療。試驗結(jié)果顯示，與安慰劑相比，每4周接受Praluent治療的患者在24周時LDL-C降低了31%。這一研究成果已發(fā)表在《美國醫(yī)學會兒科雜志》上。
除了LDL-C的顯著降低外，該研究還顯示了其他關(guān)鍵脂質(zhì)參數(shù)的改善。同時，沒有發(fā)現(xiàn)新的不良反應(yīng)，并且Praluent在兒科患者中的安全性與在成人HeFH患者中觀察到的安全性保持一致。
Praluent是一種通過抑制PCSK9與LDL受體的結(jié)合來發(fā)揮作用的藥物。它能夠增加肝細胞表面可用的LDL受體數(shù)量，從而幫助清除血液中的LDL膽固醇。目前，Praluent已在美國、歐盟、日本、加拿大、瑞士和巴西等60個國家獲得批準，為廣大高膽固醇患者提供了新的治療選擇。此次FDA的擴展批準將進一步擴大Praluent的受益人群，使更多患有遺傳性高膽固醇的兒科患者能夠受益。
海得康”發(fā)掘國際新藥動態(tài)，為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的咨詢服務(wù)，更多問題，請咨詢海得康醫(yī)學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網(wǎng)微信：15600654560。
【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權(quán)，請聯(lián)系刪除。】
推荐
-
-
QQ空间
-
新浪微博
-
人人网
-
豆瓣
