吉瑞替尼和維奈托克方案針對FLT3突變急性髓系白血病患者的效果，吉瑞替尼單藥也可提高生存率
采用標準化療治療的復發(fā)性或難治性急性髓系白恤病（AML）的中位總生存率為4至7個月。研究中所有FLT3突變患者的總生存期為10個月。
在一項多中心1期研究中，F(xiàn)MS相關酪氨酸激酶3（FLT3）抑制劑吉瑞替尼和維維奈托克的新方案在標準劑量下具有耐受性，并且對晚期FLT3突變急性髓性白血病（AML）產(chǎn)生了高緩解率。
在此1期研究之前，尚未對吉瑞替尼和維奈托克的組合進行臨床研究。主要目標是安全性和確定推薦的第2階段劑量。
在第一階段研究中，共有61名患者入組，中位年齡為63歲。三分之二的人復發(fā)，三分之一的人難治。
在任何劑量治療的FLT3突變患者（其中56名入組患者）中，修改后的綜合緩解率為75％。這種修改后的比率結合了完全緩解、加上血細胞計數(shù)不完全恢復的完全緩解、加上血小板不完全恢復的完全緩解、加上形態(tài)學無白血病狀態(tài)。
中位緩解時間不到一個月，中位緩解時間為4.7個月。中位隨訪時間為17.5個月。
采用標準化療治療的復發(fā)性或難治性AML的中位總生存率為4至7個月。研究中所有FLT3突變患者的總生存期為10個月。
研究中發(fā)現(xiàn)的主要毒性是骨髓抑制，通過劑量調(diào)整成功控制了骨髓抑制。早期死亡率與吉瑞替尼單藥治療相似。
AML是成人最常見的白血病類型之一，但仍然很少見，僅占總體癌癥的1％左右。診斷時的平均年齡為68歲。接受標準誘導化療的患者進入緩解期。
2017年，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準了三種新藥：IDH抑制劑恩西地平、BCL-2抑制劑維奈托克以及FLT3抑制劑midostaurin和吉瑞替尼。
單獨服用吉瑞替尼可以提高生存率。維奈托克添加到DNA低甲基化劑和低劑量阿糖胞苷中，改善了新診斷的老年患者的預后。作為單一藥物，維奈托克的療效并不顯著，但它與其他藥物聯(lián)合使用似乎可以發(fā)揮協(xié)同作用。
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