多發性骨髓瘤用藥——塞利尼索（Selinexor）的作用，納入醫保了嗎？
多發性骨髓瘤（MM）是一種基于骨髓的惡性漿細胞疾病，其特征在于產生單克隆免疫球蛋白（M蛋白）、溶骨性骨損傷、高鈣血癥、貧血和相關器官功能障礙。在過去的20年里，由于引入了自體干細胞移植（ASCT）和幾類新型藥物，包括蛋白酶體抑制劑（PI）（硼替佐米、卡非佐米和伊沙佐米），免疫調節劑（IMiD）（沙利度胺、來那度胺和泊馬度胺）、靶向CD38的單克隆抗體（daratumumab、isatuximab）和SLAMF7（elotuzumab）和HDAC抑制劑（帕比司他），多發性骨髓瘤患者的生存率顯著提高。但這些藥物都不能治愈。
Exportin1（XPO1），唯一已知的核輸出蛋白，用于大多數腫瘤抑制蛋白、細胞周期調節劑、糖皮質激素受體和關鍵癌蛋白的幾種eIF4A結合癌蛋白mRNA，包括c-MYC、BCL-2和細胞周期蛋白D。XPO1在多發性骨髓瘤中過度表達并與骨病增加和生存期縮短相關，全基因組RNA干擾篩選將XPO1鑒定為骨髓瘤細胞存活所需的必需基因，并且擴散。此外，XPO1水平升高與對蛋白酶體抑制劑（包括硼替佐米）和免疫調節劑產生耐藥性有關。
Selinexor（SEL）塞利尼索是一種具有口服生物利用度、高選擇性和緩慢可逆性的小分子，可與XPO1貨物結合口袋中的Cys528殘基結合。用selinexor治療癌細胞可誘導腫瘤抑制蛋白（TSP）保留在核內并阻斷eIF4E結合的癌蛋白mRNA的輸出，導致細胞凋亡、原癌蛋白水平降低和破骨細胞生成受損。臨床前研究表明，核輸出化合物的選擇性抑制劑顯示出顯著的抗骨髓瘤活性，這在很大程度上與基因型無關，并且與糖皮質激素、蛋白酶體抑制劑和免疫調節藥物具有協同作用。根據STORM臨床試驗，selinexor（80毫克，每周兩次）和地塞米松（DEX）的組合已于2019年7月在美國獲準用于難治性多發性骨髓瘤患者。
塞利尼索作為國產創新藥產品，還沒有納入醫保報銷目錄。全自費一個療程價格高昂。
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