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　　拉羅替尼是一流的、高選擇性原肌球蛋白受體激酶（TRK）抑制劑，被批準用于治療患有TRK融合陽性癌癥的成人和兒童患者。評估拉羅替尼在TRK融合陽性原發性中樞神經系統（CNS）腫瘤患者中的效果和和安全性如何？

　　兩項臨床試驗（NCT02637687、NCT02576431）的TRK融合陽性原發性CNS腫瘤患者。主要終點是研究者評估的客觀緩解率（ORR）。

　　截至2020年7月，確定了33名TRK融合陽性CNS腫瘤患者（中位年齡：8.9歲）。最常見的組織學類型是高級別膠質瘤（HGG；n=19）和低級別膠質瘤（LGG；n=8）。所有患者的ORR為30％。24周的疾病控制率為73％。28名患有可測量疾病的患者中有23名（82％）腫瘤縮小。12個月的反應持續時間為為75％、無進展生存期為56％，總生存率為85％。中位反應時間為1.9個月。治療持續時間為1.2-31.3+個月。20名患者報告了與治療相關的不良反應，其中3名患者為3-4級。

　　在TRK融合陽性CNS腫瘤患者中，拉羅替尼表現出快速和持久的反應、高疾病控制率和良好的安全性。

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