TAK-755作為先天性血栓性血小板減少性紫癜酶替代療法，效果如何？
作者：
海得康醫學編輯劉曉曦
【
原创
】
2023-01-13
武田宣布了支持TAK-755作為先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）酶替代療法的有效性和安全性的陽性3期結果。
cTTP是血栓性血小板減少性紫癜（TTP）的一種極其罕見的亞型，TTP是一種由ADAMTS13蛋白酶缺乏引起的罕見、慢性和衰弱性凝血障礙。該疾病具有急性和慢性表現，包括心血管疾病和中風，并與重大疾病負擔相關。由于持續廣泛的器官損傷和其他與ADAMTS13缺陷相關的合并癥，與普通人群相比，cTTP患者的生活質量和壽命顯著降低。
TAK-755是第一個也是唯一一個正在開發的重組ADAMTS13蛋白，通過替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶為TTP患者提供靶向治療。
3期試驗的預先計劃中期分析結果顯示，與基于血漿的療法相比，TAK-755將血小板減少事件的發生率降低了60％，這是cTTP疾病活動的重要標志。
TAK-755治療組發生治療相關不良事件的患者比例也顯著降低為8.9％，而接受SoC治療的患者為47.7％。
FDA還授予TAK-755快速通道指定，用于治療、預防和常規預防遺傳性（先天性）ADAMTS13缺陷患者的TTP急性發作。
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