Hemgenix的作用，B型血友病的癥狀，Hemgenix用于B型血友病治療的效果如何？
美國FDA批準了Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）適用于B型血友病成年患者的基因治療。
HOPE-B試驗研究結果表明，Hemgenix使患者在輸注后6個月和24個月時產生的平均因子IX活性分別為39％和36.7％。輸注后7-18個月，與因子IX預防性替代治療的6個月導入期（4.1-1.9）相比，所有出血的平均調整年出血率（ABR）降低了54％。此外，94％（54名患者中的51名）接受Hemgenix治療的患者停止使用預防措施，并且之前沒有接受持續的常規預防治療。最常見的副作用（發生率≥5％）是肝酶升高、頭痛、某種血酶水平升高、流感樣癥狀。
血友病B是一種危及生命的罕見疾病。患有這種疾病的人特別容易出現關節、肌肉和內臟出血，從而導致疼痛、腫脹和關節損傷。目前對中度至重度血友病B的治療包括終生預防性輸注凝血因子IX，以暫時替代或補充低水平的凝血因子。
Hemgenix的作用
Hemgenix是一種基因療法，可通過使身體持續產生因子IX（缺陷相關病毒（AAV））來降低符合條件的B型血友病患者的異常出血率。AAV5載體將因子IX（FIX-Padua）的Padua基因變體攜帶到肝臟中的靶細胞，產生比正常活性高5-8倍的因子IX蛋白。這些遺傳指令保留在靶細胞中，但一般不會成為一個人自身DNA的一部分。一旦傳遞，新的遺傳指令允許細胞機器產生穩定水平的因子IX。
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