Ruxolitinib魯索替尼/蘆可替尼治療HSCT類固醇難治性移植物抗宿主病兒科患者的效果?
Ruxolitinib是一種選擇性Janus激酶(JAK)1/2抑制劑,是一種很有前途的治療造血干細胞移植(HSCT)后類固醇難治性移植物抗宿主病(GvHD)的藥物。大多數研究都是在成年人群中進行的,顯示出抗GvHD的功效。在這項回顧性研究中,評估了2017年3月至2018年12月期間來自西班牙兩個兒科血液腫瘤科的19名兒童在HSCT后接受魯索替尼治療難治性急性或慢性GvHD(cGvHD)的結果。患者接受的中位數為4( IQR2)開始ruxolitinib之前的先前治療線。急性GvHD(aGvHD)和cGvHD的總體反應率分別為87%和91%。在37%的aGvHD和8.3%的cGvHD中觀察到完全反應(CR)。值得注意的是,43%和40%的類固醇難治性胃腸道aGvHD和肺cGvHD患者達到CR。在ruxolitinib治療期間,分別有36%、31%和10%的感染是由病毒、細菌和真菌引起的。
總體而言,四名患者因感染性并發癥、血液學和肝毒性而中斷了魯索替尼。2年總生存率為71.9%(CI 95% 58.6-85.2)。我們的經驗支持使用ruxolitinib作為具有中等毒性特征的兒童類固醇難治性急性和cGvHD的有效治療方法。
據海得康醫學顧問了解到,蘆可替尼仿制藥已在孟加拉上市,孟加拉版Rutinib經過孟加拉藥品監督管理局審批合法生產,所以質量有保障。如需用藥,患者可自行出國就醫。
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