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一文讀懂瑪伐凱泰:梗阻性肥厚型心肌病患者的新希望

时间:2025-07-22     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  瑪伐凱泰是針對oHCM核心病理機制設計的靶向藥物,其作用機制為可逆性抑制心肌肌球蛋白ATP酶,減少收縮期橫橋形成,促使肌球蛋白群轉向超松弛狀態,從而降低心肌收縮力、緩解左室流出道梗阻。

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  臨床研究顯示,瑪伐凱泰可顯著改善患者運動能力與癥狀:EXPLORER-HCM研究中,治療組峰值耗氧量(pVO₂)較基線提升1.4 mL/kg/min,而安慰劑組下降0.3 mL/kg/min;中國EXPLORER-CN研究也證實,患者6分鐘步行距離增加32米,KCCQ生活質量評分提高12分。安全性方面,瑪伐凱泰需定期監測左心室射血分數(LVEF),若LVEF<50%需暫停用藥,但絕大多數患者LVEF下降可逆,恢復用藥后未出現心衰惡化。2024年,瑪伐凱泰被納入中國醫保目錄,顯著降低了患者經濟負擔,成為oHCM患者長期管理的首選藥物。

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