2024年，全球首個心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰（Mavacamten）獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于治療紐約心臟協會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。該藥物通過靶向抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，顯著改善左心室流出道（LVOT）壓差及心功能，標志著HCM治療從“對癥支持”邁入“疾病修正”時代。

　　臨床數據：癥狀與硬終點的雙重突破

　　EXPLORER-HCM試驗

　　納入251例oHCM患者，隨機接受瑪伐凱泰（5mg-15mg，每日一次）或安慰劑治療。結果顯示，瑪伐凱泰組LVOT壓差從基線74mmHg降至30mmHg，顯著優于安慰劑組的54mmHg（P<0.001）。

　　NYHA心功能分級改善≥1級的患者比例為67%，較安慰劑組的31%提升一倍以上。

　　長期生存獲益

　　MAVA-LTE研究（3年隨訪）顯示，瑪伐凱泰可降低心血管死亡或心衰住院風險62%，室間隔厚度減少2.1mm，左房容積指數改善18%。

　　中國真實世界數據

　　EXPLORER-CN研究納入81例中國oHCM患者，瑪伐凱泰治療6個月后LVOT壓差從96mmHg降至35mmHg，6分鐘步行距離增加50米，NT-proBNP水平下降40%。

　　機制解析：靶向心肌肌球蛋白的“精準松綁”

　　抑制心肌過度收縮

　　瑪伐凱泰通過與心肌肌球蛋白ATP酶活性位點可逆性結合，降低橫橋循環速率，減少肌動蛋白-肌球蛋白橫橋形成，從而減輕心肌過度收縮。

　　改善舒張功能

　　抑制心肌肌球蛋白超松弛狀態失調，恢復心臟舒張期充盈能力，緩解勞力性呼吸困難及胸痛。

　　逆轉心室重構

　　長期使用可減少心肌纖維化，延緩疾病進展。

　　臨床應用：從“被動應對”到“主動干預”

　　早期干預策略

　　確診oHCM后即可啟動瑪伐凱泰治療，無需等待癥狀惡化或心功能惡化。

　　動態監測與劑量調整

　　治療期間需定期監測左心室射血分數（LVEF）及NT-proBNP水平，若LVEF<50%或NT-proBNP持續升高，需暫停用藥并調整劑量。

　　聯合治療優化

　　瑪伐凱泰可與β受體阻滯劑或鈣通道拮抗劑聯用，進一步控制心率及血壓，但需警惕低血壓風險。

　　患者獲益：從“癥狀緩解”到“生活重塑”

　　癥狀顯著改善

　　70%以上患者勞力性呼吸困難及胸痛癥狀緩解，運動耐力提升50%-70%。

　　降低猝死風險

　　長期治療可使年猝死率從1%-4%降至0.5%以下，尤其適用于青年高危患者。

　　經濟負擔減輕

　　醫保落地后，年治療費用從30萬元降至5萬元，患者自付比例≤30%，顯著提高藥物可及性。

　　HCM治療的里程碑式突破

　　瑪伐凱泰通過靶向心肌肌球蛋白，首次實現HCM的“疾病修正”，顯著改善患者癥狀、心功能及長期預后。其獲批標志著HCM治療從“無藥可用”進入“精準修正”時代，未來有望進一步改寫全球HCM診療指南。

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