肥厚型心肌病（HCM）是一種以心肌肥厚為特征的心肌病，其發病機制復雜，傳統治療手段有限。近日，全球首個心肌肌球蛋白抑制劑瑪伐凱泰（Mavacamten）在中國獲批上市，用于治療紐約心臟協會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。這一里程碑式的事件引發了醫學界的廣泛關注，瑪伐凱泰能否改寫肥厚型心肌病的治療格局？

　　瑪伐凱泰的作用機制與臨床試驗

　　瑪伐凱泰是一種心肌肌球蛋白選擇性的變構、可逆性抑制劑，其通過調節能進入“可結合肌動蛋白”（產生收縮力）狀態的肌球蛋白頭的數量，從而減少動力產生（收縮期）和殘留（舒張期）橫橋形成的概率。這一獨特的作用機制使得瑪伐凱泰能夠直接針對HCM的核心病理生理機制，即過多肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的形成以及肌球蛋白超松弛狀態的失調。

　　全球及中國的關鍵III期臨床研究EXPLORER-HCM和EXPLORER-CN均證實了瑪伐凱泰的療效和安全性。EXPLORER-CN研究是一項多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的III期臨床注冊研究，納入了中國12家中心的81例有癥狀的梗阻性HCM患者。研究結果顯示，瑪伐凱泰可顯著改善患者的Valsalva左心室流出道（LVOT）峰值壓差、NYHA心功能分級，并提高患者的運動能力和生活質量。

　　瑪伐凱泰對肥厚型心肌病治療格局的潛在影響

　　提供新的治療選擇：長期以來，梗阻性HCM的治療手段有限，主要是非特異性藥物和侵入性治療。瑪伐凱泰的獲批為患者提供了新的治療選擇，尤其是對于那些對傳統治療手段反應不佳的患者。

　　改善預后：通過直接針對HCM的核心病理生理機制，瑪伐凱泰有望從根本上改善患者的預后。多項研究表明，瑪伐凱泰能夠顯著降低患者的LVOT壓差，改善心功能，并提高生活質量。

　　推動個性化治療：瑪伐凱泰的獲批將推動肥厚型心肌病的個性化治療。醫生可以根據患者的具體情況，制定更加精準的治療方案，提高治療效果。

　　瑪伐凱泰的獲批上市標志著肥厚型心肌病治療領域的重要進展。作為首個心肌肌球蛋白抑制劑，瑪伐凱泰有望改寫肥厚型心肌病的治療格局，為患者帶來新的希望。然而，其長期療效和安全性仍需進一步觀察和研究。

　　瑪伐凱泰仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。