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艾伏尼布獲批膽管癌適應癥:無進展生存期延長至34.4個月

时间:2025-06-10     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  艾伏尼布(Ivosidenib)是全球首個獲批用于治療IDH1突變膽管癌的靶向藥物。其關鍵性ClarIDHy 3期臨床試驗顯示,艾伏尼布組患者的中位無進展生存期(PFS)達2.7個月,顯著優于安慰劑組的1.4個月,且6個月和12個月時分別有32%和22%的患者無進展,而安慰劑組無進展者為零。盡管總生存期(OS)未達到統計學差異,但艾伏尼布組的中位OS為10.3個月,較安慰劑組的7.5個月有所延長。

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  艾伏尼布通過抑制IDH1突變導致的2-羥基戊二酸(2-HG)異常積累,恢復骨髓細胞正常分化能力,從而誘導腫瘤細胞凋亡。在膽管癌治療中,其獨特的作用機制為患者提供了新的治療選擇,尤其是對于傳統化療耐藥的患者。

  艾伏尼布的耐受性良好,但也可能引起一些副作用,如疲勞、惡心、腹痛、腹瀉等。用藥期間需定期監測血常規、血生化及心電圖,以評估療效和安全性。目前,艾伏尼布在中國已獲批用于治療IDH1突變的急性髓系白血病(AML),膽管癌適應癥雖未在中國獲批,但其在全球范圍內的應用已為患者帶來了顯著的生存獲益。

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