膽管癌作為高侵襲性惡性腫瘤，傳統化療方案的中位無進展生存期（PFS）僅1.4個月，患者5年生存率不足10%。2021年，艾伏尼布（Ivosidenib）獲美國FDA批準，成為全球首個針對IDH1突變膽管癌的靶向藥物，為患者帶來顯著生存獲益。

　　IDH1基因突變在膽管癌中占比約14%-20%，其編碼的異檸檬酸脫氫酶1突變導致2-羥基戊二酸（2-HG）異常積累，抑制DNA去甲基化酶TET2活性，進而阻礙腫瘤細胞分化。艾伏尼布通過精準抑制突變型IDH1，降低2-HG水平超90%，恢復TET2功能，誘導腫瘤細胞向正常肝細胞分化。

　　ClarIDHy研究證實其療效：相比安慰劑組，艾伏尼布組中位PFS從1.4個月延長至2.7個月，疾病進展風險降低63%。6個月和12個月PFS率分別為32%和22%，而安慰劑組無患者達到該標準。盡管總生存期（OS）數據因安慰劑組70.5%患者交叉用藥未達統計學差異，但艾伏尼布組中位OS仍延長至10.3個月，較安慰劑組7.5個月提升37%。

　　真實世界案例進一步驗證其長期療效。一名攜帶IDH1 R132突變的不可切除肝內膽管癌患者，接受艾伏尼布單藥治療長達26個月，期間因局部進展行放療干預，總PFS達20個月。另一例轉移性患者PFS達13個月，且未觀察到嚴重不良反應。安全性方面，艾伏尼布最常見不良反應為疲勞（37%）、惡心（32%）和腹瀉（28%），3-4級不良反應發生率不足10%，顯著低于傳統化療。

　　艾伏尼布仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。