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艾伏尼布治療攜帶IDH1基因R132突變的膽管癌患者的效果和安全性,仿制藥在哪里上市

时间:2024-10-08     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  靶向藥艾伏尼布在治療攜帶IDH1基因R132突變的膽管癌患者方面展現出了顯著的效果。

  膽管癌是僅次于肝細胞癌的第二大常見原發性肝膽腫瘤,包括肝內膽管癌、肝外膽管癌以及膽囊癌。全球范圍內,膽管癌的發病率在穩步增加,每10萬人中有6人被確診為膽管癌。

  治療挑戰:膽管癌確診時,僅有30%的患者具備手術切除的條件,且復發風險高達40%。對于無法切除或轉移性膽管癌,吉西他濱聯合順鉑化療一直是標準治療,但中位總生存期不到12個月,且僅有不到20%的患者能活過5年。

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  艾伏尼布的臨床應用與療效

  批準情況:艾伏尼布(Ivosidenib)已被美國FDA和歐洲EMA批準,用于治療攜帶IDH1基因R132突變且至少接受過一次全身治療的膽管癌患者。

  臨床試驗數據:在3期全球臨床試驗ClarDHy中,艾伏尼布顯著改善了攜帶IDH1基因R132突變膽管癌患者的無進展生存期(PFS),從1.4個月延長至2.7個月。

  持久緩解案例:盡管臨床試驗的中位PFS有限,但在實際應用中,艾伏尼布已實現了多個長達12個月的持久緩解案例。

  具體病例分析

  病例一:

  患者信息:60歲女性,因右上腹部壓迫感就診,確診為肝膽腫瘤。

  治療過程:經過多次手術和化療后,病情復發并出現轉移。基因測序發現IDH1基因R132位點突變,隨后開始使用艾伏尼布治療。

  治療效果:每日500毫克艾伏尼布治療20個月后,達到部分緩解。

  病例二:

  患者信息:80歲男性,因糖尿病綜合征反復發燒、發冷就診,確診為膽管癌。

  治療過程:使用吉西他濱聯合順鉑治療后出現貧血,改用艾伏尼布治療。

  治療效果:艾伏尼布耐受性良好,治療13個月期間無不良反應,CA19-9穩步下降。

  艾伏尼布作為IDH1基因R132突變的選擇性抑制劑,為攜帶該突變的膽管癌患者提供了新的治療選擇。盡管臨床試驗的中位PFS有限,但在實際應用中,艾伏尼布已展現出顯著的療效和持久的緩解效果。對于這類患者而言,艾伏尼布的治療無疑為他們帶來了新的希望。

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