本文聚焦首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的NASH藥物瑞司美替羅，闡述其獲批背景、作用機(jī)制、臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)及對(duì)NASH治療的意義，為讀者深入了解該藥物提供參考。

　　瑞司美替羅；NASH；FDA批準(zhǔn)；肝脂肪降低

　　獲批背景

　　非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一種常見(jiàn)的慢性肝臟疾病，全球患病率呈上升趨勢(shì)，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量和預(yù)期壽命。然而，長(zhǎng)期以來(lái)，NASH領(lǐng)域缺乏有效的治療藥物。2024年3月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了瑞司美替羅（Resmetirom）用于治療伴有肝纖維化的NASH成人患者，這一批準(zhǔn)填補(bǔ)了NASH治療領(lǐng)域的空白。

　　作用機(jī)制

　　瑞司美替羅是一種甲狀腺激素受體β（THR-β）選擇性激動(dòng)劑。它通過(guò)激活肝臟中的THR-β受體，調(diào)節(jié)脂質(zhì)代謝，促進(jìn)脂肪分解，減少肝臟脂肪積累，同時(shí)減輕炎癥反應(yīng)，從而延緩肝纖維化進(jìn)程。這種精準(zhǔn)的靶向作用機(jī)制使瑞司美替羅能夠特異性地作用于肝臟，減少對(duì)其他器官和系統(tǒng)的影響。

　　臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

　　在關(guān)鍵的III期MAESTRO-NASH試驗(yàn)中，共納入966名活檢確診為NASH且肝纖維化分期為F1B、F2或F3的成人患者。患者按1:1:1的比例隨機(jī)分配接受每日一次的瑞司美替羅80mg、100mg或安慰劑。

　　治療52周后，結(jié)果顯示，80mg和100mg瑞司美替羅組分別有25.9%和29.9%的患者實(shí)現(xiàn)了NASH緩解且纖維化沒(méi)有惡化，而安慰劑組僅為9.7%。在肝脂肪含量降低方面，100mg瑞司美替羅組患者的肝脂肪含量平均降低了51%，80mg組也顯示出顯著的降低效果。此外，患者的肝功能指標(biāo)（如ALT、AST）平均下降幅度達(dá)40%，優(yōu)于傳統(tǒng)干預(yù)手段。

　　在安全性方面，常見(jiàn)不良反應(yīng)包括腹瀉、惡心及瘙癢，發(fā)生率約為5%—15%，多數(shù)為輕中度且可自行緩解。老年患者與肝功能輕度受損者可能出現(xiàn)更高不良反應(yīng)率，但通過(guò)劑量調(diào)整可有效控制。

　　對(duì)NASH治療的意義

　　瑞司美替羅的獲批為NASH患者帶來(lái)了新的希望。它是目前唯一一款獲得FDA批準(zhǔn)的NASH治療藥物，為臨床醫(yī)生提供了新的治療選擇。其顯著的療效和良好的安全性使患者有望通過(guò)治療改善肝臟病理指標(biāo)，提高生活質(zhì)量，降低肝硬化、肝癌等并發(fā)癥的發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)。同時(shí)，瑞司美替羅的成功也推動(dòng)了NASH治療領(lǐng)域的研發(fā)進(jìn)展，為后續(xù)藥物的研發(fā)提供了寶貴的經(jīng)驗(yàn)和參考。

　　瑞司美替羅仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購(gòu)買(mǎi)，可自行出國(guó)就醫(yī)，　“海得康”作為一個(gè)專(zhuān)業(yè)的醫(yī)療咨詢(xún)平臺(tái)，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細(xì)信息和個(gè)性化建議。海得康有著豐富的國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲?guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專(zhuān)業(yè)咨詢(xún)服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來(lái)獲取幫助。請(qǐng)注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專(zhuān)業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進(jìn)行充分的溝通和討論。