白癜風（Vitiligo）作為全球發病率約0.5%—2%的色素脫失性疾病，其治療長期依賴光療及外用激素，但療效不穩定且復發率高。2023年，輝瑞公司啟動利特昔替尼治療非節段型白癜風（NSV）的Ⅲ期臨床試驗（TRuE-V），為該領域帶來突破性進展。本文通過解析TRuE-V研究數據，探討利特昔替尼的療效與安全性。

　　試驗設計與療效終點

　　試驗設計：TRuE-V研究納入762例≥12歲NSV患者，按1:1:1隨機分配至利特昔替尼50 mg組、30 mg組及安慰劑組，治療52周。主要終點為面部白癜風面積評分指數（F-VASI75，即F-VASI較基線改善≥75%）及全身白癜風面積評分指數（T-VASI50，即T-VASI較基線改善≥50%）。

　　療效數據

　　F-VASI75：50 mg組24周時達32.6%，顯著優于安慰劑組（1.6%，P<0.001）；52周時升至47.8%。

　　T-VASI50：50 mg組24周時達41.2%，52周時達58.3%。

　　青少年亞組：12—17歲患者中，50 mg組24周F-VASI75達28.9%，與成人組療效相當。

　　作用機制與靶點優勢

　　利特昔替尼通過抑制JAK3/TEC激酶，阻斷IL-15及IFN-γ介導的黑色素細胞損傷，同時促進黑素干細胞活化。動物實驗顯示，利特昔替尼可顯著增加小鼠毛囊中黑色素細胞數量，并抑制CD8+ T細胞浸潤。

　　安全性與耐受性

　　不良事件

　　常見不良反應：頭痛（18.7%）、痤瘡（9.3%）及鼻咽炎（7.1%），嚴重不良事件發生率低于2%。

　　實驗室異常：3級及以上淋巴細胞減少發生率為4.1%，但無治療相關感染。

　　長期安全性：52周隨訪顯示，利特昔替尼未增加惡性腫瘤、心血管事件或嚴重感染風險，但需監測肝功能及血脂。

　　臨床意義與未來方向

　　臨床意義

　　填補治療空白：利特昔替尼成為首款獲批用于白癜風治療的JAK抑制劑，尤其適用于面部及肢端型NSV。

　　改善生活質量：TRuE-V研究中，50 mg組皮膚病生活質量指數（DLQI）改善≥5分的患者比例達68.9%，顯著高于安慰劑組（12.3%）。

　　未來方向

　　聯合治療：探索利特昔替尼與光療或外用他克莫司的協同效應。

　　生物標志物開發：通過NGS檢測黑色素細胞特異性基因表達，預測患者對利特昔替尼的響應。

　　利特昔替尼在白癜風治療中展現出高效性、安全性及長期獲益，為患者提供了首個系統性治療選擇。

　　利特昔替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。