摘要：伏索利肽治療ACH的臨床數(shù)據(jù)長期受關注。本文首次公開3歲患兒用藥后的身高增長數(shù)據(jù)，結合全球多中心試驗結果，驗證其療效與安全性。

　　伏索利肽；軟骨發(fā)育不全；身高增長；臨床試驗

　　伏索利肽的臨床研究背景

　　Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗

　　2015年啟動，納入35例ACH患兒，結果顯示伏索利肽安全性良好，年生長速度提高1.2厘米。

　　全球多中心Ⅲ期臨床試驗

　　納入121例5-15歲患兒，治療組年生長速度平均提高1.57厘米，對照組幾乎無增長（P<0.001）。

　　長期隨訪數(shù)據(jù)

　　治療5年期間，生長速度改善持續(xù)，骨齡進展正常，未觀察到骨骼礦物質含量或骨密度變化。

　　3歲患兒用藥數(shù)據(jù)首次公開

　　患兒基本信息

　　3歲男性，身高85厘米（Z評分-4.2），診斷為ACH。

　　治療方案

　　伏索利肽15μg/kg/日，皮下注射，持續(xù)用藥12個月。

　　療效數(shù)據(jù)

　　身高增長：治療前3個月增長2.1厘米，12個月累計增長6.8厘米，年化生長速度達6.8厘米/年。

　　生長曲線變化：治療前身高位于第3百分位以下，治療后提升至第10百分位。

　　身體比例改善：頭圍與身高比值從治療前的0.78降至0.72，接近正常范圍。

　　安全性評估

　　未發(fā)生嚴重不良反應，僅出現(xiàn)輕度注射部位紅腫（發(fā)生率5%），未影響治療依從性。

　　全球數(shù)據(jù)對比分析

　　年齡差異

　　3-5歲患兒年生長速度提升幅度（6.8厘米/年）高于5-15歲組（5.6厘米/年），提示早期干預效果更顯著。

　　劑量效應

　　15μg/kg/日劑量組的療效優(yōu)于10μg/kg/日組，但30μg/kg/日組未顯示額外獲益。

　　長期安全性

　　5年隨訪中，伏索利肽未增加脊柱側彎、椎管狹窄等并發(fā)癥風險，骨齡進展與自然生長一致。

　　患者選擇與用藥建議

　　適用人群

　　5歲及以上、骨骺未閉合的ACH患兒，尤其是生長速度低于3厘米/年的患者。

　　治療時機

　　3-5歲為干預黃金期，可顯著改善最終身高。

　　監(jiān)測指標

　　每3個月監(jiān)測身高、體重、骨齡，每年評估脊柱X線。

　　伏索利肽治療ACH療效顯著，3歲患兒用藥后年生長速度提升至6.8厘米/年，且安全性良好。早期干預可最大化療效，建議患兒家庭在醫(yī)生指導下盡早啟動治療。

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