分化良好的胰腺神經內分泌腫瘤（PNET）及腸神經內分泌腫瘤（EPNET）屬于罕見且進展緩慢的惡性腫瘤，患者常面臨手術無法切除、傳統治療選擇有限的困境。卡博替尼（Cabometyx®）作為多靶點酪氨酸激酶抑制劑，此前已獲批用于腎癌、肝癌等適應癥，此次擴展適應癥標志著其在神經內分泌腫瘤領域的重大突破。

　　監管批準

　　2025年3月26日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準卡博替尼用于治療：

　　12歲及以上、體重≥40kg的青少年及成人患者；

　　既往接受過治療的不可切除、局部晚期或轉移性PNET/EPNET。

　　關鍵臨床證據

　　III期COSMIC-312試驗（NCT0375320）：

　　中位PFS：卡博替尼組8.5個月 vs 安慰劑組4.2個月（HR 0.40, P<0.0001）；

　　ORR：5% vs 0%；

　　OS數據不成熟（HR 1.05, P=0.79），37%安慰劑組患者交叉接受卡博替尼。

　　中位無進展生存期（PFS）：卡博替尼組13.8個月 vs 安慰劑組3.3個月（HR 0.22, P<0.0001）；

　　總體緩解率（ORR）：18% vs 0%；

　　總生存期（OS）數據尚不成熟（HR 1.01, P=0.96），但52%安慰劑組患者交叉接受開放標簽卡博替尼可能影響OS分析。

　　PNET隊列（99例患者，2:1隨機）：

　　EPNET隊列（199例患者，2:1隨機）：

　　劑量與安全性

　　成人及≥40kg青少年：每日口服60mg，直至疾病進展或毒性不可耐受；

　　12-17歲、體重<40kg青少年：每日口服40mg；

　　安全性與既往研究一致，未觀察到新安全性信號。

　　臨床意義

　　填補治療空白：卡博替尼成為首款針對PNET/EPNET的靶向療法，顯著延長PFS，為進展期患者提供新選擇；

　　泛瘤種潛力：其多靶點機制（MET、VEGFR、AXL等）展現跨腫瘤類型療效，支持在神經內分泌腫瘤中的廣泛應用；

　　兒科適應癥突破：首次將靶向治療擴展至青少年神經內分泌腫瘤患者，體現精準醫療理念。

　　此次批準標志著神經內分泌腫瘤治療進入靶向時代，卡博替尼有望重塑該領域治療標準，為全球患者帶來顯著生存獲益。

　　卡博替尼仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫。海得康專注正規海外醫療，幫助中國患者搭建海外醫藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。