瑪伐凱泰作為一種心肌肌球蛋白抑制劑，在EXPLORER - HCM研究中已證實，相較于安慰劑，它能顯著改善有癥狀的阻塞性肥厚型心肌病（HCM）患者的癥狀及心臟功能。不過，鑒于不同種族人群在生理、病理等方面可能存在差異，瑪伐凱泰在日本患者群體中的療效與安全性尚不明確，亟待進一步研究探索。

　　本次開展的HORIZON - HCM研究，是一項專門針對日本癥狀性梗阻性HCM患者的3期單臂研究。在治療方案上，瑪伐凱泰的起始劑量設定為2.5mg。在第6 - 20周期間，依據Valsalva動作下左心室流出道（LVOT）梯度以及靜息左心室射血分數（LVEF）的具體數值，為患者進行個體化的劑量滴定調整。

　　研究過程中，總計有38名患者接受了該項治療，其中36例患者順利完成了為期30周的初級治療分析期。經過30周的治療，研究取得了一系列顯著成果。在心臟血流動力學方面，運動后LVOT梯度出現了具有臨床意義的顯著改善，相較于基線水平，平均變化值達到 - 60.7 mmHg。

　　在反映心臟功能及患者癥狀的指標上，同樣取得了積極進展。在30周的治療周期內，N末端B型利鈉肽前體水平有所下降，紐約心臟協會分級得到改善，堪薩斯城心肌病問卷23臨床總結評分也朝著更好的方向發展。而且，在所有就診檢查中，患者的平均LVEF始終保持在≥74%的良好水平。

　　在安全性方面，治療中出現的不良事件（TEAEs）和嚴重的TEAEs分別在63.2%和7.9%的患者中出現，但值得慶幸的是，這些不良事件均未導致治療中斷。僅有1例患者出現LVEF短暫無癥狀性降低至<50%的情況。整個研究期間，未發生患者死亡事件。

　　綜合本次研究結果可知，對于日本梗阻性HCM患者，瑪伐凱泰在改善LVOT梯度、心臟生物標志物水平以及患者癥狀等方面展現出積極效果，這與EXPLORER - HCM研究中所觀察到的結果較為相似。同時，該藥物在日本患者群體中表現出良好的治療耐受性，并未發現新的安全性問題。這為瑪伐凱泰在日本梗阻性HCM患者的臨床治療應用提供了有力的證據支持 。

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