2月11日，美國FDA宣布批準MEK抑制劑Gomekli（mirdametinib）上市，用于治療手術無法完全切除的叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）的成人及不低于兩歲的兒童1型神經纖維瘤患者。作為首個同時獲批用于治療成人和兒童NF1-PN的藥物，mirdametinib有望成為該患者群體的“best-in-class”療法。此前，mirdametinib已獲得孤兒藥、快速通道和罕見兒科疾病指定。

　　NF1是一種遺傳性疾病，患者一生中約有30%至50%的風險發展為叢狀神經纖維瘤。這種腫瘤沿著外周神經鞘以浸潤性方式生長，可能導致嚴重容貌畸形、疼痛和功能障礙，甚至可能轉變為惡性外周神經鞘瘤，這是一種侵襲性且可能致命的疾病。由于叢狀神經纖維瘤沿神經浸潤性生長，其外科切除極具挑戰性，高達約85%的叢狀神經纖維瘤被認為無法完全切除。

　　FDA的批準基于2b期臨床試驗ReNeu的結果。該試驗共納入了114名年齡不低于2歲的NF1-PN患者，其中成人58例，兒童患者56例。Mirdametinib達到了客觀緩解率（ORR）的主要終點，成人患者的ORR為41%（24/58），兒童患者的ORR為52%（29/56）。在臨床試驗中，接受mirdametinib治療的NF1-PN患者腫瘤體積顯著且持久地減小，同時疼痛癥狀以及生活質量均獲得迅速、持續且具有臨床意義的改善。

　　具體而言，經盲法獨立中央審查評估，成人患者的目標PN體積最佳百分比變化中位數為-41%（范圍：-90%至13%），兒童患者為-42%（范圍：-91%至48%）。88%的成人和90%的兒童患者確認有緩解，且緩解持續時間至少為12個月；其中50%的成人患者和48%的兒童患者緩解持續時間至少為24個月。

　　在安全性方面，mirdametinib表現出可控的耐受性。在成人患者中，發生率超過25%的最常見不良事件包括皮疹、腹瀉、惡心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。在兒童患者中，發生率超過25%的最常見不良事件為皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、甲溝炎、左心室功能障礙和惡心。

　　Mirdametinib是一種口服別構小分子MEK抑制劑，靶向MEK1和MEK2。美國FDA和歐盟委員會均授予mirdametinib治療NF1的孤兒藥資格。此外，FDA還授予了該藥物快速通道資格，用于治療2歲及以上的NF1-PN患者，并且其新藥申請也曾獲得FDA授予的優先審評資格。

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