2025年2月14日，食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)了Deciphera Pharmaceuticals, LLC研發(fā)的激酶抑制劑Vimseltinib（商品名：Romvimza）用于成年癥狀性替索尼維體巨細(xì)胞腫瘤（TGCT）患者的治療，這些患者的手術(shù)切除可能會(huì)導(dǎo)致功能性限制或嚴(yán)重發(fā)病率。

　　該批準(zhǔn)基于一項(xiàng)雙盲、多中心、隨機(jī)（2:1）、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)（NCT05059262）的療效評(píng)估。該試驗(yàn)納入了手術(shù)切除可能會(huì)導(dǎo)致功能限制或嚴(yán)重發(fā)病率的TGCT患者，且這些患者對(duì)TGCT有可測(cè)量疾病（根據(jù)RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)）的確認(rèn)診斷，至少一個(gè)病變的最小尺寸為2 cm。

　　在雙盲期（第1部分）中，患者被隨機(jī)分配到安慰劑組或Vimseltinib組，每周兩次服用30毫克。在開(kāi)放標(biāo)簽期（第2部分）中，患者可以繼續(xù)接受Vimseltinib治療，而之前接受安慰劑的患者可以轉(zhuǎn)為接受Vimseltinib治療。隨機(jī)分組根據(jù)腫瘤位置（下肢與其他部位）和地區(qū)（美國(guó)與非美國(guó)）進(jìn)行了分層。總共123例患者被隨機(jī)分配：在第1部分期間，Vimseltinib組83例，安慰劑組40例。

　　主要療效終點(diǎn)是第25周時(shí)通過(guò)盲態(tài)獨(dú)立放射學(xué)評(píng)估的總緩解率（ORR）。Vimseltinib組的ORR為40%（95%CI：29%，51%），而安慰劑組為0%（95%CI：0%，9%）（p值<0.0001）。在Vimseltinib組中，緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）未達(dá)到，但基于另外6個(gè)月的隨訪(fǎng)數(shù)據(jù)，28名緩解者（85%）的DOR≥6個(gè)月，19名（58%）的DOR≥9個(gè)月。與安慰劑組相比，Vimseltinib組在主動(dòng)運(yùn)動(dòng)范圍、患者報(bào)告的身體功能以及患者報(bào)告的疼痛方面均有顯著改善。

　　最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（≥20%），包括實(shí)驗(yàn)室異常，有天冬氨酸氨基轉(zhuǎn)移酶升高、周?chē)�水腫、疲勞、皮疹、膽固醇增加、外周水腫、面部水腫、中性粒細(xì)胞減少、白細(xì)胞減少、瘙癢等。

　　建議的Vimseltinib劑量為每周兩次口服30毫克，兩次劑量之間至少間隔72小時(shí)。

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