EXPLORER-CN是一項針對中國成人有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者展開的隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗。該試驗旨在評估瑪伐凱泰（Mavacamten）在中國患者中的療效和安全性。試驗共入組了81名患者，所有患者在基線時均有明顯的左心室流出道梗阻（LVOT）。

　　試驗分組與治療

　　分組情況：患者被隨機分為瑪伐凱泰組和安慰劑組。

　　背景治療：兩組中大多數患者均接受過β受體阻滯劑的背景治療。

　　治療周期：治療周期為30周。

　　給藥方式：瑪伐凱泰組患者接受瑪伐凱泰治療，安慰劑組患者接受安慰劑治療。

　　試驗結果

　　1. 主要終點

　　Valsalva左心室流出道峰值壓差：瑪伐凱泰治療30周后，與安慰劑組相比，患者的Valsalva左心室流出道峰值壓差出現了具有統計學意義和臨床意義的改善。組間最小二乘均值差異為-70.29 mmHg，95% CI為-89.64至-50.94，單側p值<0.001。且瑪伐凱泰治療后，患者的Valsalva LVOT峰值壓差最早從第4周開始下降，并持續到第30周。

　　2. 心臟生物標志物

　　N末端B型利鈉肽前體（NT-proBNP）：瑪伐凱泰治療后，NT-proBNP從第4周開始持續下降至整個研究結束。第30周時，瑪伐凱泰治療后NT-proBNP較基線的降幅比安慰劑組高82%，組間幾何均值比（GMR）比例為0.18，95% CI為0.13至0.24。

　　高敏心肌肌鈣蛋白I（hs-cTnI）：瑪伐凱泰治療后，hs-cTnI的降幅較安慰劑組高出66%，組間GMR比例為0.34，95% CI為0.27至0.42。

　　NT-proBNP和心肌肌鈣蛋白是心臟室壁應力及心肌損傷的生物標志物，與HCM患者的不良臨床結局包括心力衰竭、房顫和死亡有關。這些生物標志物的顯著下降，表明瑪伐凱泰能夠有效減輕心臟的負擔，降低不良事件的發生風險。

　　3. 心臟結構

　　左心室質量指數（LVMI）：在58名有心臟磁共振（CMR）數據的合格受試者中，從基線到第30周，瑪伐凱泰治療的患者中觀察到有利心臟重塑的信號。LVMI組間平均差異為-30.80 g/m²，95% CI為-41.55至-20.05。

　　左心室質量：組間平均差異為-52.64 g，95% CI為-67.89至-37.39。

　　最大左心房容積指數：組間平均差異為-18.27 mL/m²，95% CI為-26.72至-9.83。

　　最大左心室壁厚度：組間平均差異為-3.52 mm，95% CI為-4.65至-2.38。

　　這些數據表明，瑪伐凱泰能夠有效減少心肌的肥厚程度，改善心臟的結構，為心臟功能的恢復創造有利條件。

　　在安全性方面，瑪伐凱泰組和安慰劑組在治療期間的不良事件（TEAE）發生率相近，所有嚴重不良事件（SAE）均被研究者判定為與研究藥物無關。這表明瑪伐凱泰在中國有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病患者中具有良好的耐受性和安全性。

　　EXPLORER-CN試驗結果表明，瑪伐凱泰在治療中國有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病患者中表現出顯著的療效和安全性。它能夠有效降低Valsalva左心室流出道峰值壓差，改善心臟生物標志物水平，減少心肌肥厚程度，改善心臟結構，并且具有良好的耐受性和安全性。這為瑪伐凱泰在中國患者中的臨床應用提供了有力的支持。

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