門脈肺動脈高壓（PoPH）是一種特殊類型的肺動脈高壓，與門脈高壓相關(guān)。盡管內(nèi)皮素受體拮抗劑馬西騰坦（馬昔騰坦為其另一種譯名）在肺動脈高壓的治療中已顯示出長期療效和良好的肝臟安全性，但專門針對PoPH患者的隨機(jī)臨床試驗(yàn)尚屬空白。因此，PORTICO試驗(yàn)旨在評估馬西騰坦對PoPH患者的療效和安全性。

　　PORTICO是一項(xiàng)在7個國家36個中心進(jìn)行的4期研究。研究包括12周的雙盲期，期間患者以1:1的比例隨機(jī)分配給馬西騰坦10mg或安慰劑，每天一次。隨后是12周的開放標(biāo)簽研究時期。成人（≥18歲）PoPH患者，6分鐘步行距離>50m，肺血管阻力>320dyn·s·cm^-5，且無嚴(yán)重肝功能損害（Child-Pugh C級或模型終末期肝病評分≥19）符合入組資格。主要終點(diǎn)是第12周時的肺血管阻力，以完整分析集中基線的比率表示。安全性在整個過程中都得到了評估。

　　在2015年6月23日至2017年7月28日之間，共85例患者被隨機(jī)分配到馬西騰坦組（n=43）或安慰劑組（n=42）。在基線時，有54例（64%）患者正在接受肺動脈高壓的背景治療。大多數(shù)患者是功能性II類（50例，59%）或III類（33例，39%），平均步行距離為384.5m（SD 103.9）。

　　在第12周時，馬西騰坦組的基線肺血管阻力的幾何平均比為0.63（95%CI 0.58-0.67），而安慰劑組為0.98（95%CI 0.91-1.05），對應(yīng)于肺血管阻力的幾何平均值之比0.65（95%CI 0.59-0.72，p<0.0001），這代表馬西騰坦組相比安慰劑組肺血管阻力降低了35%（95%CI 28-41）。

　　在雙盲時期，馬西騰坦治療組有36例（84%）患者發(fā)生不良事件，安慰劑治療組有33例（79%）患者發(fā)生不良事件。嚴(yán)重不良事件在馬西騰坦治療組有9例（21%），安慰劑治療組有6例（14%）。馬西騰坦治療組有4例（9%）患者因不良事件導(dǎo)致停藥，而安慰劑組沒有患者因不良事件停藥。雙盲期間最常見的不良事件是外周水腫，馬西騰坦組為11例（26%），安慰劑組為5例（12%）。

　　PORTICO試驗(yàn)結(jié)果顯示，馬西騰坦顯著改善了PoPH患者的肺血管阻力，且未觀察到肝臟安全問題。這一發(fā)現(xiàn)為PoPH患者的治療提供了新的選擇。

　　據(jù)悉，馬西騰坦的仿制藥已在印度正式上市。對于需要購買此藥的患者來說，現(xiàn)在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫(yī)，并在當(dāng)?shù)睾戏ㄙ徺I該藥品。仿制藥為那些尋求更經(jīng)濟(jì)、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗(yàn)，能夠?yàn)閲鴥?nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

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