MELODY-1研究旨在評估馬西騰坦（Macitentan）對左心室功能不全所致肺動脈高壓（pH-LHD）患者的療效。該研究納入了63例pH-LHD且舒張壓梯度≥7mmHg、肺血管阻力（PVR）>3WU的患者，隨機分配至馬西騰坦10mg組（n=31）或安慰劑組（n=32），治療持續(xù)12周。

　　主要終點是評估液體保留的顯著變化（由于液體過載或腸胃外利尿劑給藥導致體重增加≥5%或≥5kg）或從基線（到NY治療HA結束時）紐約功能心臟類別的協(xié)會惡化。探索性終點包括第12周時N末端前腦鈉肽（NT-ProBNP）和血流動力學參數(shù)的變化。

　　結果：7名馬西騰坦治療組患者和4名安慰劑組患者經(jīng)歷了明顯的液體保留/功能分類惡化。治療差異為10.08%（95%CI -15.07-33.26；p=0.34），由流體保留部分驅動的差異在第一個月內(nèi)較為明顯。

　　在第12周，與安慰劑組相比，馬西騰坦組的PVR、平均右心房壓或肺動脈楔壓沒有顯著變化。

　　心臟指數(shù)在馬西騰坦組未觀察到顯著增加（治療效果0.4 (95% CI 0.1-0.7) L·min⁻¹·m⁻²）。

　　NT-proBNP水平在馬西騰坦組有所降低，但差異未達到統(tǒng)計學顯著（0.77 (0.55-1.08)）。

　　與安慰劑組相比，馬西騰坦組的不良事件和嚴重不良事件在數(shù)量上更頻繁。

　　馬西騰坦治療組的患者在數(shù)量上更有可能出現(xiàn)明顯的液體潴留。

　　在MELODY-1研究中，馬西騰坦治療左心室功能不全所致肺動脈高壓的患者并未導致主要終點（液體保留/NYHA功能分類惡化）的顯著改善。同時，馬西騰坦對探索性終點（如PVR、心臟指數(shù)、NT-proBNP水平）的影響也未達到統(tǒng)計學顯著。此外，馬西騰坦治療組的不良事件和嚴重不良事件發(fā)生率較高，且患者更有可能出現(xiàn)明顯的液體潴留。

　　據(jù)悉，馬西騰坦的仿制藥已在印度正式上市。對于需要購買此藥的患者來說，現(xiàn)在有了更多的選擇。若考慮購買此藥，患者可以選擇前往國外就醫(yī)，并在當?shù)睾戏ㄙ徺I該藥品。仿制藥為那些尋求更經(jīng)濟、有效治療方案的患者帶來了希望。“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗，能夠為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。

　　請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，具體用藥還請務必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。