恩西地平（AG-221/CC-90007）是一種一流的口服選擇性突變IDH2酶抑制劑，針對IDH2突變的骨髓惡性腫瘤患者具有潛在的治療作用。

　　大約12%的急性髓系白血病（AML）患者會出現(xiàn)異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）的反復(fù)突變。突變的IDH2蛋白導(dǎo)致DNA和組蛋白高甲基化，從而阻礙細胞分化。

　　這項首次人體1/2期研究旨在評估恩西地平在突變IDH2晚期骨髓惡性腫瘤患者中的最大耐受劑量（MTD）、藥代動力學(xué)和藥效學(xué)特征、安全性和臨床活性。

　　研究方法

　　劑量遞增階段：研究人員評估了不同劑量（每天50至650mg）的恩西地平的安全性、藥代動力學(xué)和藥效學(xué)特征。

　　擴展階段：基于藥代動力學(xué)和藥效學(xué)特征以及療效證明，選擇了恩西地平100mg每日一次的劑量進行進一步評估。

　　研究結(jié)果

　　安全性：在劑量遞增階段，未達到MTD。

　　3至4級恩西地平相關(guān)不良事件包括間接高膽紅素血癥（12%）和IDH抑制劑相關(guān)分化綜合征（7%）。

　　恩西地平通常耐受性良好。

　　臨床療效：

　　在復(fù)發(fā)或難治性AML患者中，總體緩解率為40.3%。

　　中位緩解持續(xù)時間為5.8個月。

　　反應(yīng)與細胞分化和成熟相關(guān)，通常沒有發(fā)育不全的證據(jù)。

　　復(fù)發(fā)/難治性患者的中位總生存期為9.3個月。

　　獲得完全緩解的34名患者（19.3%）的總生存期為19.7個月。

　　安全性良好：恩西地平在劑量遞增階段未達到MTD，且擴展階段的不良事件大多可耐受，表明其具有良好的安全性。

　　顯著療效：在復(fù)發(fā)或難治性AML患者中，恩西地平誘導(dǎo)了較高的總體緩解率，并且緩解持續(xù)時間相對較長。此外，獲得完全緩解的患者的總生存期顯著延長，進一步證明了恩西地平的臨床療效。

　　作用機制明確：恩西地平作為突變IDH2酶的選擇性抑制劑，通過抑制突變的IDH2蛋白的功能，促進細胞分化和成熟，從而發(fā)揮治療作用。

　　恩西地平作為一種口服選擇性突變IDH2酶抑制劑，在突變IDH2晚期骨髓惡性腫瘤患者中顯示出良好的安全性和顯著的臨床療效。其誘導(dǎo)的血液學(xué)反應(yīng)與細胞分化和成熟相關(guān)，為治療這類患者提供了一種新的選擇。

　　恩西地平 仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗，能夠為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。