恩西地平作為IDH2抑制劑，可顯著改善IDH2突變AML患者的預后，但尚無法實現“治愈”。臨床數據顯示，單藥治療復發/難治性AML患者的完全緩解率約19.3%，中位緩解持續期8.2個月，中位總生存期9.3個月。部分患者可獲得長期無病生存，但仍有約50%的患者在1年內復發。

　　長期生存率受多種因素影響。攜帶IDH2 R140Q突變的患者對恩西地平更敏感，完全緩解率可達25%；而R172K突變患者的緩解率僅12%。此外，治療前骨髓原始細胞比例<20%的患者，中位總生存期延長至24.1個月。

　　耐藥性是限制療效的關鍵問題。約30%的患者在治療后出現IDH2酶活性反彈，導致2-HG水平再次升高。耐藥機制包括IDH2突變體構象改變、旁路代謝通路激活等。例如，部分患者治療后出現IDH1突變或FLT3-ITD突變，需聯合其他靶向藥物（如FLT3抑制劑）克服耐藥。

　　為延緩耐藥，臨床建議采用聯合治療策略。例如，恩西地平聯合阿扎胞苷可將完全緩解率提升至50%，中位緩解持續期延長至14.8個月。此外，新型IDH2抑制劑（如ivosidenib）與恩西地平交替使用，或可降低耐藥風險。

　　需強調的是，恩西地平需長期用藥以維持療效。患者需定期監測2-HG水平及骨髓象，若出現疾病進展，應及時調整方案。盡管恩西地平無法徹底治愈AML，但其作為首個針對IDH2突變的靶向藥物，已顯著提高了患者的生存質量。

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