對于高危骨髓增生異常綜合征（MDS）或急性髓系白血病（AML）患者，恩西地平聯合阿扎胞苷方案在療效上顯著優于單藥治療。臨床研究顯示，在IDH2突變陽性患者中，聯合治療組的客觀緩解率達74%，而單用阿扎胞苷組僅36%。聯合方案的中位總生存期延長至19.7個月，而單藥組為9.3個月。

　　機制上，恩西地平通過抑制IDH2突變酶活性，減少致癌代謝物2-HG生成，促進白血病細胞分化；阿扎胞苷則通過DNA去甲基化作用，恢復抑癌基因表達，抑制腫瘤細胞增殖。兩者協同可同時阻斷腫瘤細胞的代謝異常和表觀遺傳紊亂。

　　安全性方面，聯合治療組的3/4級不良反應發生率與單藥組相近，但需警惕分化綜合征風險。例如，聯合組分化綜合征發生率為10%，而單藥組為0。其他常見副作用包括血小板減少（37% vs 19%）、中性粒細胞減少（37% vs 25%）等，但大多可通過劑量調整或支持治療控制。

　　適用人群上，聯合方案更適合體能狀態較好、無嚴重并發癥的患者。對于高齡（>75歲）或合并心肺功能不全者，單藥阿扎胞苷可能是更安全的選擇。此外，聯合治療需嚴格監測患者血常規及肝腎功能，治療初期每周需復查一次。

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