這項試驗旨在比較恩西地平（一種口服IDH2（異檸檬酸脫氫酶2）抑制劑）與常規護理方案（CCR）在年齡≥60歲的晚期IDH2突變型急性髓系白血病（AML）患者中的療效。這些患者先前接受過2種或3種AML定向治療后出現復發/難治性（R/R）。試驗的主要終點是總生存期（OS），次要終點包括無事件生存期（EFS）、治療失敗時間（TTF）、總體緩解率（ORR）、血液學改善（HI）和輸血獨立性（TI）。

　　試驗設計

　　患者選擇：年齡≥60歲，IDH2突變型AML，先前接受過2-3種AML定向治療后出現R/R。

　　隨機化：患者首先被預選接受CCR（阿扎胞苷、中劑量阿糖胞苷、低劑量阿糖胞苷或支持治療），然后隨機（1:1）接受每天100mg的恩西地平或繼續CCR。

　　主要終點：OS。

　　次要終點：EFS、TTF、ORR、HI、TI。

　　試驗結果

　　患者數量：319名患者被隨機分配接受恩西地平（n=158）或CCR（n=161）治療。

　　年齡與暴露時間：中位年齡為71歲，恩西地平的中位暴露時間為142天，CCR為36天。

　　治療接受情況：1名恩西地平患者（0.6%）和20名CCR患者（12%）未接受隨機治療。在隨訪期間，分別有30%和43%的患者接受了后續針對AML的治療。

　　生存分析：

　　OS：恩西地平與CCR的中位OS分別為6.5個月和6.2個月（HR=0.86；P=.23），未達到統計學顯著差異。

　　1年生存率：恩西地平為37.5%，CCR為26.1%。

　　次要終點分析：

　　EFS：恩西地平顯著改善了EFS（中位CCR為4.9個月與2.6個月；HR=0.68；P=.008）。

　　TTF：恩西地平的中位TTF為4.9個月，CCR為1.9個月（HR=0.53；P＜.001）。

　　ORR：恩西地平的ORR為40.5%，CCR為9.9%（P＜.001）。

　　HI：恩西地平的HI為42.4%，CCR為11.2%。

　　RBC-TI：恩西地平的RBC-TI為31.7%，CCR為9.3%。

　　安全性

　　恩西地平的安全性與之前的報告一致，未出現新的安全性問題。

　　主要研究終點未達到：盡管恩西地平在多個次要終點上表現出顯著優勢，但主要研究終點OS未達到統計學顯著差異。這可能與早期退出和隨后的AML定向治療有關，這些因素可能影響了OS的結果。

　　綜上所述，這項試驗表明恩西地平在老年IDH2突變型AML患者中具有潛在的療效和安全性優勢，特別是在改善EFS、TTF、ORR、HI和RBC-TI方面。

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