美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Alhemo（concizumab-mtci）注射液作為每日一次的預防性治療，用于預防或減少12歲及以上患有A型或B型血友病且具有抑制劑的成人和兒童患者的出血發作頻率。

　　藥物基本信息

　　藥物名稱：Alhemo（concizumab-mtci）

　　生產商：諾和諾德（Novo Nordisk）

　　給藥方式：皮下注射，通過預裝、預混合筆的形式進行（規格包括60mg/1.5mL、150mg/1.5mL或300mg/3mL）

　　藥物作用機制

　　靶點：組織因子途徑抑制劑（TFPI）

　　作用機制：Alhemo旨在阻斷體內名為TFPI的蛋白質，從而阻止血液凝固。通過阻斷TFPI，Alhemo能夠提高凝血酶的產生，凝血酶是一種蛋白質，當其他凝血因子在抑制劑存在下缺失或不足時，有助于凝血并防止出血。

　　約30%的嚴重A型血友病患者和5%-10%的嚴重B型血友病患者會產生抑制劑，使得血友病治療更具挑戰性。目前許多針對伴抑制物血友病A或B患者的治療需通過靜脈輸液進行，而Alhemo是針對該人群的第一種皮下注射治療方法。

　　由于預防性治療選擇有限，伴有抑制物的血友病B患者仍承受疾病和治療負擔。FDA基于2期臨床試驗結果，曾授予Alhemo治療伴抑制物血友病B患者的突破性療法認定。

　　臨床試驗結果

　　試驗名稱：explorer7

　　試驗目的：確定Alhemo對于患有A型或B型血友病（含抑制劑）的成人和12歲及以上兒童患者的有效性和安全性。

　　試驗設計：52名男性患者以1:2的比例隨機分配接受不預防治療或Alhemo預防治療，81名男性患者被非隨機分配接受Alhemo預防治療。

　　主要終點：比較治療的自發性和創傷性出血事件的數量（以年出血率ABR衡量）。結果顯示，與不接受預防的患者相比，隨機接受Alhemo預防的患者的ABR減少了86%。

　　次要終點：接受Alhemo預防治療的患者中有64%在治療的前24周內未經歷任何自發性和創傷性出血。

　　安全性：最常見的不良反應為注射部位反應（18%）和蕁麻疹（6%），嚴重不良反應包括腎梗塞和過敏反應。

　　Alhemo作為首款針對伴抑制物血友病患者的皮下注射治療方案，具有顯著的市場潛力，有望為這些患者提供更多的治療選擇和更好的生活質量。

　　綜上所述，Alhemo的批準標志著血友病治療領域的一個重要進展，尤其是對于伴有抑制物的血友病患者而言，它提供了一種更為便捷、有效的預防性治療選擇。

　　海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除。】