蘆曲泊帕（Lusutrombopag，商品名：Mulpleta）是一種新型二代口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RAs），主要用于治療慢性肝病（CLD）患者的血小板減少癥。

　　蘆曲泊帕最早于2007年在日本原創(chuàng)研發(fā)，旨在解決慢性肝病患者中因肝功能不全引起的血小板減少癥。

　　上市情況：蘆曲泊帕已分別于2015年9月在日本、2018年8月在美國、2019年2月在歐洲獲得上市許可，用于治療慢性肝病合并血小板減少癥。2023年6月29日，蘆曲泊帕獲得國家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)在中國上市。

　　二、關(guān)鍵臨床研究

　　L-PLUS 1和L-PLUS 2研究

　　L-PLUS 1研究納入97例HRT患者，結(jié)果顯示蘆曲泊帕組約77.1%的患者血小板計數(shù)顯著回升，而安慰劑組僅為6.3%。此外，蘆曲泊帕組患者對血小板輸注的需求顯著降低。

　　L-PLUS 2研究在更大的樣本量（N=215）中進(jìn)一步驗證了蘆曲泊帕的療效，并確認(rèn)其療效不受食物、種族的影響。

　　研究設(shè)計：這兩項研究均為隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床試驗，旨在評估蘆曲泊帕的有效性和安全性。

　　研究結(jié)果：

　　真實世界研究

　　研究設(shè)計：在日本和歐洲開展的真實世界研究納入了各種基線特征的患者，以評估蘆曲泊帕在實際臨床環(huán)境中的療效和安全性。

　　研究結(jié)果：這些研究的結(jié)果與L-PLUS 1和L-PLUS 2研究基本一致，進(jìn)一步證實了蘆曲泊帕的有效性和安全性。

　　中國Ⅲ期臨床研究

　　研究設(shè)計：這項研究由復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院周儉教授團(tuán)隊聯(lián)合中國9家肝病中心學(xué)者共同完成，納入66例慢性肝病伴重度血小板減少癥的中國患者，進(jìn)行隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床試驗。

　　研究結(jié)果：蘆曲泊帕組在第8天的應(yīng)答者比例顯著高于安慰劑組（43.2% vs 4.5%），且有72.7%的患者在第8天及之后、術(shù)前2天內(nèi)的血小板計數(shù)達(dá)到手術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，無需進(jìn)行血小板輸注。此外，蘆曲泊帕組的不良事件發(fā)生率與安慰劑組相當(dāng)，顯示出良好的安全性。

　　三、臨床研究結(jié)論

　　有效性：蘆曲泊帕能夠顯著提高慢性肝病患者的血小板計數(shù)，減少血小板輸注需求，從而降低手術(shù)風(fēng)險和醫(yī)療成本。

　　安全性：蘆曲泊帕在臨床試驗中表現(xiàn)出良好的安全性，與安慰劑組相比無顯著增加的不良事件發(fā)生率。

　　臨床意義：蘆曲泊帕為慢性肝病伴血小板減少癥的患者提供了一種安全、有效的治療選擇，特別是在中國等乙型肝炎病毒感染高發(fā)的地區(qū)具有更重要的臨床意義。

　　特殊人群應(yīng)用：針對孕婦、哺乳期婦女以及存在嚴(yán)重心血管疾病的患者等特殊人群，未來研究可探索蘆曲泊帕的安全性和有效性。

　　聯(lián)合用藥：研究蘆曲泊帕與其他藥物的聯(lián)合應(yīng)用，以探索更優(yōu)化的治療方案。

　　綜上所述，蘆曲泊帕在臨床試驗中表現(xiàn)出色，其有效性和安全性得到了充分驗證。隨著研究的深入和臨床應(yīng)用的推廣，蘆曲泊帕有望成為慢性肝病伴血小板減少癥患者的重要治療選擇。

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