FDA批準莫洛替尼（Momelotinib，商品名Ojjaara）用于治療中危或高危骨髓纖維化（MF）的成人患者，無論他們之前是否接受過MF治療，這一決定標志著MF治療領域的一大進步。莫洛替尼是一種選擇性口服JAK1、JAK2和ACVR1/ALK2抑制劑，成為美國批準用于該適應癥的唯一療法。

　　骨髓纖維化與貧血

　　骨髓纖維化是一種慢性骨髓增殖性疾病，其特征為骨髓纖維組織增生和造血功能異常。大約40%的MF患者在診斷時即患有中度至重度貧血，而幾乎所有MF患者在病程中都會出現貧血癥狀。貧血不僅影響患者的生活質量，還可能導致輸血依賴，進而增加治療難度和預后風險。

　　莫洛替尼的作用機制與療效

　　莫洛替尼通過抑制JAK1、JAK2和ACVR1/ALK2的活性，發揮多重治療作用。這些靶點與MF的發病機制和貧血癥狀密切相關。FDA的批準基于兩項關鍵臨床試驗的數據：

　　MOMENTUM研究：該試驗評估了莫洛替尼與達那唑在治療和減少接受JAK抑制劑治療的MF和貧血患者中的療效和安全性。結果顯示，莫洛替尼在改善全身癥狀、脾臟反應和輸血獨立性方面具有顯著益處。

　　SIMPLIFY-1試驗：這項試驗比較了莫洛替尼與另一種JAK抑制劑ruxolitinib（Jakafi、Incyte）在未接受JAK抑制劑治療的MF患者中的療效和安全性。雖然該試驗的亞群數據也被用于支持莫洛替尼的批準，但具體細節可能需進一步查閱原始研究文獻。

　　安全性考慮

　　在臨床試驗中，莫洛替尼報告的最常見不良事件包括血小板減少、出血、細菌感染、疲勞、頭暈、腹瀉和惡心等。這些不良事件需要在使用莫洛替尼時密切監測和管理，以確保患者的安全和療效。

　　莫洛替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。