布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑托布替尼，近日榮獲美國食品藥品管理局（FDA）頒發的突破性治療藥物資格，專門用于治療成人非復發性繼發性進行性多發性硬化癥（nrSPMS）。

　　此次托布替尼獲得此資格，正是基于其后期HERCULES研究的積極成果。該研究數據表明，與安慰劑相比，托布替尼能夠顯著推遲6個月內確認的殘疾進展的發生時間，推遲比例高達31%。

　　在臨床試驗中，托布替尼組的患者確認殘疾狀況改善的比例也明顯高于安慰劑組，分別為10%和5%。這一結果進一步驗證了托布替尼在治療nrSPMS方面的潛力。

　　多發性硬化癥（MS）是一種影響全球約290萬人的神經系統疾病，其發病機制為免疫系統錯誤地攻擊覆蓋神經的保護性髓鞘，從而破壞大腦與身體其他部位之間的正常交流。其中，復發型MS占初次診斷的85%，表現為神經功能逐漸惡化后可能進入部分或完全恢復期；而nrSPMS則相對罕見，患者不再經歷復發，但殘疾狀況仍持續累積。

　　賽諾菲的口服藥物托布替尼，通過阻斷BTK酶的作用來發揮療效。BTK酶對于一種與MS引起的炎癥密切相關的白細胞的存活和活化至關重要。目前，托布替尼正在針對多種疾病類型進行評估，包括原發性進展型MS。值得一提的是，它是首個且唯一一個被FDA指定為突破性療法的MS腦滲透性BTK抑制劑，為MS患者帶來了新的治療希望。

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