慢性移植物抗宿主�。╟GVHD）是一種在異基因造血干細胞移植后發(fā)生的長期免疫介導的并發(fā)癥，它影響多個器官系統(tǒng)，包括皮膚、肝臟、口腔、眼睛、胃腸道、肺以及肌肉骨骼系統(tǒng)等，導致患者生活質(zhì)量嚴重下降。cGVHD的發(fā)病機制復雜，治療難度大，且往往需要對患者進行長期的管理和治療。

　　近年來，針對cGVHD的治療研究取得了不少進展，其中貝舒地爾（Brexucabtagene autoleucel，又稱KTE-X19）作為一種新型的治療手段，在臨床研究中展現(xiàn)出了顯著的療效。

　　貝舒地爾治療cGVHD的臨床療效（基于ROCKstar研究）：

　　ROCKstar研究是一項針對既往接受過2至5線系統(tǒng)性治療失敗、年齡≥12歲的cGVHD患者的臨床試驗。該研究顯示，貝舒地爾在治療這些難治性cGVHD患者中表現(xiàn)出具有臨床意義的療效。

　　療效顯著：在200mg 1次/d和200mg 2次/d兩個治療組中，最佳總體緩解率（ORR）分別達到74%和77%。這意味著大部分患者能夠?qū)崿F(xiàn)疾病癥狀的明顯減輕或消失。

　　緩解迅速且持久：中位起效時間為5周，表明貝舒地爾能夠快速發(fā)揮作用。同時，中位緩解持續(xù)時間（DOR）為54周，顯示出其療效的持久性。91%的緩解發(fā)生在治療6個月內(nèi)，進一步證明了其早期療效的顯著性。

　　廣泛適用性：亞組分析顯示，各器官cGVHD患者均有一定比例實現(xiàn)完全緩解（CR），即使對于重度cGVHD、多器官受累以及多線治療的患者，也能實現(xiàn)70%以上的ORR。這表明貝舒地爾對不同類型的cGVHD患者均具有較好的治療效果。

　　早期治療優(yōu)勢：從cGVHD診斷到入組研究的時間越短，ORR越高。這提示我們，cGVHD患者早期接受貝舒地爾治療可能獲得更大的臨床獲益。

　　改善癥狀與降低藥物負擔：

　　癥狀改善：在59%和62%的患者中觀察到，接受貝舒地爾200mg 1次/d和200mg 2次/d治療后，Lee癥狀量表（LSS）總評分較基線有臨床意義的改善（降低≥7分）。這表明貝舒地爾能夠顯著改善患者的cGVHD癥狀，提高其生活質(zhì)量。

　　降低藥物負擔：在貝舒地爾治療期間，65%的患者能夠降低糖皮質(zhì)激素劑量，21%和22%的患者分別停用糖皮質(zhì)激素和鈣調(diào)神經(jīng)磷酸酶抑制劑（CNI）治療。這有助于減輕患者的藥物負擔，降低長期用藥帶來的副作用和風險。

　　長期生存與安全性：

　　長期生存率高：患者6、12個月無失敗生存（FFS）率分別為75%和56%，2年總生存（OS）率達89%。這表明貝舒地爾治療能夠顯著提高患者的長期生存率。

　　原發(fā)疾病復發(fā)率低：原發(fā)疾病復發(fā)率為3%，表明貝舒地爾治療在控制cGVHD的同時，對原發(fā)疾病的復發(fā)也有較好的預防作用。

　　綜上所述，貝舒地爾在治療難治性cGVHD患者中展現(xiàn)出了顯著的療效和安全性，為患者提供了新的治療選擇。

　　貝舒地爾仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗，能夠為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。