Fostamatinib（福他替尼）作為一種口服的脾酪氨酸激酶（Syk）抑制劑，為成人持續性與慢性免疫性血小板減少癥（ITP）患者提供了新的治療選擇。以下是對Fostamatinib的詳細療效和安全性評估：

　　療效評估

　　臨床試驗基礎：Fostamatinib的療效主要基于兩項名為FIT1和FIT2的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗。這些試驗旨在評估Fostamatinib對持續性/慢性ITP患者的療效。

　　患者納入與分組：在FIT1和FIT2試驗中，患者被以2:1的比例隨機分配至Fostamatinib組（n=101）或安慰劑組（n=49）。所有患者均接受100mg每日兩次（BID）的治療，持續24周。對于無反應者，劑量在4周后增加至150mg BID。

　　主要終點與結果：研究的主要終點是穩定反應，定義為在第14-24周期間，每兩周一次的6次就診中，至少有4次血小板計數≥50,000/μL，且無需挽救治療。結果顯示，Fostamatinib組有18%的患者達到了穩定緩解，而安慰劑組僅為2%（P=0.0003）。此外，Fostamatinib治療組中43%的患者出現了總體緩解（定義為治療前12周內至少有1次血小板計數≥50,000/μL），而安慰劑組為14%（P=0.0006）。

　　反應時間與持久性：中位反應時間為15天（每日100毫克），且83%的患者在8周內產生反應。在達到穩定緩解的患者中，大多數人能夠維持這種緩解狀態較長時間。

　　安全性評估

　　常見不良事件：Fostamatinib治療的患者最常見的不良事件包括腹瀉（31%）、高血壓（28%）、惡心（19%）、頭暈（11%）以及丙氨酸轉氨酶（ALT）升高（11%）。相比之下，安慰劑組的不良事件發生率較低，如腹瀉（15%）、高血壓（13%）、惡心（8%）和頭暈（8%）。

　　不良事件嚴重程度：大多數不良事件為輕度或中度，可自行緩解或通過藥物治療（如抗高血壓藥、抗動力藥）得到緩解。嚴重不良反應雖然發生概率較低，但仍需密切關注，包括發熱性中性粒細胞減少、腹瀉、肺炎和高血壓危象等。

　　劑量調整與管理：基于個體安全性和耐受性，可能需要調整Fostamatinib的劑量。例如，對于出現不良反應的患者，可以考慮減少劑量或暫時中斷治療。

　　Fostamatinib作為一種口服的Syk抑制劑，在成人持續性與慢性ITP患者中展現出了顯著的療效和可接受的安全性。其通過抑制Syk介導的血小板吞噬過程，為ITP患者提供了新的治療選擇。

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