福他替尼（Fostamatinib）是首個被批準用于治療成人慢性免疫性血小板減少癥（ITP）的脾酪氨酸激酶（SYK）抑制劑。其活性代謝產物R406通過抑制B細胞受體和Fc受體信號傳導，減少抗體介導的血小板破壞，從而穩定血小板計數。

　　臨床數據與療效評估

　　關鍵試驗結果：

　　FIT1和FIT2兩項III期臨床試驗顯示，福他替尼治療組18%的患者在第14-24周期間血小板水平穩定在50×10⁹/L以上，顯著高于安慰劑組（0%，P=0.03）。

　　匯總分析表明，福他替尼的總緩解率顯著高于安慰劑，且療效可通過長期治療維持。

　　長期療效數據：

　　FIT3開放標簽擴展研究中，患者中位血小板計數升至95000/μl，最高達150000/μl，且多數應答者在6周內觀察到初始治療反應。

　　救援治療需求顯著降低，福他替尼組僅30%患者需額外治療，而安慰劑組為45%。

　　臨床價值與意義

　　突破治療瓶頸：

　　傳統療法（如糖皮質激素、TPO-RAs）對部分患者療效有限，福他替尼為多線治療失敗的患者提供了新選擇。

　　案例顯示，兩名患者在經歷2次和9次治療后，使用福他替尼后血小板計數穩定在≥50000/μl，且未觀察到≥3級不良反應。

　　降低出血風險：

　　血小板計數穩定提升顯著減少出血事件，改善患者生活質量。

　　長期隨訪顯示，福他替尼可持續控制病情，減少對輸血或急救治療的依賴。

　　安全性與不良反應

　　常見不良反應：

　　包括腹瀉（40%）、高血壓（25%）、惡心（15%）及肝功能異常（ALT/AST升高）。

　　嚴重不良反應（如發熱性中性粒細胞減少、肺炎）發生率低于1%。

　　管理策略：

　　起始劑量為100mg，每日兩次，根據血小板計數調整劑量。

　　定期監測血壓、肝功能及血常規，及時處理不良反應。

　　患者選擇與用藥建議

　　適用人群：

　　對其他治療（如糖皮質激素、TPO-RAs）反應不足的成人慢性ITP患者。

　　排除對福他替尼或其成分過敏者，以及妊娠期婦女。

　　聯合治療潛力：

　　福他替尼可與TPO-RAs或免疫抑制劑聯合使用，進一步提高療效。

　　探索生物標志物預測療效，優化個體化治療方案。

　　福他替尼通過抑制SYK信號通路，顯著提升ITP患者血小板計數，中位值達95000/μl，臨床價值明確。其療效持久、安全性可控，為慢性ITP患者提供了新的治療標準。

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