培米替尼在治療具有FGF/FGFR基因組改變的轉移性或手術不可切除的尿路上皮癌（UC）中展現出了一定的療效和安全性。

　　尿路上皮癌（UC）是泌尿系最常見的惡性腫瘤之一，其中約90%起源于膀胱。成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）的改變是尿路上皮癌的致癌驅動因素。

　　培米替尼（Pemigatinib）是一種選擇性口服的FGFR1-3抑制劑，具有抗腫瘤活性。它已被批準用于既往治療過的、不可切除的伴有FGFR2重排的局部晚期或轉移性膽管癌。

　　研究方法

　　患者納入：納入年齡≥18歲且具有FGFR3突變或融合/重排的患者（A組）和其他FGF/FGFR改變的患者（B組）。

　　治療方案：患者連續（CD）或間歇（ID）每天一次接受培米替尼13.5mg，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。

　　研究終點：主要終點是A-CD隊列中根據RECIST v1.1標準集中確認的客觀緩解率（ORR）。次要終點包括A-ID組和B組的ORR、緩解持續時間（DOR）、無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）和安全性。

　　研究結果

　　患者特征：共有260名患者入組并接受治療，其中A-CD隊列101人，A-ID隊列103人，B組44人，另有12人未經確認FGF/FGFR狀態。

　　療效評估：A-CD和A-ID隊列中的ORR分別為17.8%（95%CI: 10.9%至26.7%）和23.3%（95%CI: 15.5%至32.7%）。

　　在具有最常見FGFR3突變（S249C）的患者中，各隊列之間的ORR相似（A-CD為23.9%，A-ID為24.6%）。

　　A-CD/A-ID隊列中的中位DOR為6.2個月（95%CI: 4.1-8.3/4.6-8.0），PFS為4.0/4.3個月（95%CI: 3.5-4.2/3.9-6.1），OS為6.8/8.9個月（95%CI: 5.3-9.1/7.5-15.2）。

　　安全性評估：培米替尼通常具有良好的耐受性。最常見的治療引起的不良事件是腹瀉（44.6%）、脫發、口腔炎和高磷血癥（各42.7%）。

　　培米替尼在治療既往治療過的、具有FGFR3突變或融合/重排的不可切除或轉移性尿路上皮癌中表現出臨床活性，并且通常具有良好的耐受性。然而，對于其他FGF/FGFR改變的患者（B組），培米替尼的臨床活性有限。

　　培米替尼在治療過程中可能會出現一些不良事件，但大多數為輕至中度，且可通過對癥治療和劑量調整進行管理。

　　對于具有FGF/FGFR基因組改變的尿路上皮癌患者，培米替尼可能是一種有效的治療選擇，但具體療效和安全性可能因個體差異而異，因此在使用前應充分評估患者的具體情況并遵循醫囑。

　　總的來說，培米替尼在治療具有FGF/FGFR基因組改變的轉移性或手術不可切除的尿路上皮癌中展現出了一定的潛力。

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