關(guān)于塞利尼索selinexor (KPT-330) 在治療難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）方面的STORM 2b期研究，以下提供詳細(xì)的數(shù)據(jù)支持以及患者生活質(zhì)量分析：

　　研究概述

　　STORM 2b期研究是一項(xiàng)多中心、單臂、開(kāi)放標(biāo)簽的臨床試驗(yàn)，旨在評(píng)估塞利尼索selinexor聯(lián)合地塞米松（Dex）在治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者中的療效和安全性。該研究結(jié)果于2019年發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。

　　研究數(shù)據(jù)

　　1. 患者基線特征

　　患者數(shù)量：122名患有三級(jí)復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的患者

　　年齡中位數(shù)：65歲

　　既往治療方案中位數(shù)：7種

　　高危細(xì)胞遺傳學(xué)異常：53%的患者存在

　　2. 療效數(shù)據(jù)

　　總緩解率（ORR）：26%的患者至少獲得部分緩解，包括2例嚴(yán)格的完全緩解

　　病情穩(wěn)定率：39%的患者至少獲得最小緩解

　　中位緩解持續(xù)時(shí)間：4.4個(gè)月

　　中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）：3.7個(gè)月

　　中位總生存期（OS）：8.6個(gè)月

　　臨床受益率：78.7%（包括獲得部分緩解、微小緩解或病情穩(wěn)定的患者）

　　3. 安全性數(shù)據(jù)

　　常見(jiàn)不良反應(yīng)：疲勞、惡心、食欲下降（多為1級(jí)或2級(jí)）

　　血小板減少癥：73%的患者發(fā)生，其中25%為3級(jí)，33%為4級(jí)

　　其他血液學(xué)毒性：中性粒細(xì)胞減少（17.9%）、白細(xì)胞減少（13.8%）和淋巴細(xì)胞減少（8.9%）

　　非血液學(xué)副作用：疲勞/無(wú)力（22.8%）、低鈉血癥（16.3%）和惡心（9.8%）

　　患者生活質(zhì)量分析

　　雖然STORM 2b期研究主要關(guān)注塞利尼索selinexor的療效和安全性，但患者的生活質(zhì)量也是評(píng)估治療效果的重要指標(biāo)之一。盡管研究未直接提供詳細(xì)的生活質(zhì)量評(píng)分或量表數(shù)據(jù)，但可以從以下幾個(gè)方面間接評(píng)估塞利尼索selinexor對(duì)患者生活質(zhì)量的影響：

　　療效改善：26%的患者獲得部分緩解，包括2例完全緩解，這意味著這些患者的腫瘤負(fù)荷顯著減少，可能直接改善其身體功能和癥狀，如骨痛、貧血、腎功能不全等，從而提高生活質(zhì)量。

　　病情穩(wěn)定：39%的患者至少獲得最小緩解，即病情穩(wěn)定。對(duì)于難治性多發(fā)性骨髓瘤患者而言，病情穩(wěn)定意味著疾病進(jìn)展得到控制，可以延緩疾病進(jìn)展帶來(lái)的身體和心理負(fù)擔(dān)，從而維持或提高生活質(zhì)量。

　　臨床受益：78.7%的患者獲得臨床受益，這表明大多數(shù)患者在接受塞利尼索selinexor治療后，其疾病狀況有所改善或至少保持穩(wěn)定。這種改善或穩(wěn)定狀態(tài)有助于患者保持日常活動(dòng)和社交功能，從而提高生活質(zhì)量。

　　安全性：盡管塞利尼索selinexor治療伴隨一定的不良反應(yīng)，但大多數(shù)為1級(jí)或2級(jí)，且可通過(guò)劑量調(diào)整和對(duì)癥支持治療得以控制。這減少了因嚴(yán)重不良反應(yīng)導(dǎo)致的治療中斷或住院需求，從而有助于患者維持較好的生活質(zhì)量。

　　基于STORM 2b期研究的結(jié)果，塞利尼索selinexor聯(lián)合地塞米松在治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中表現(xiàn)出良好的療效和安全性。雖然直接的生活質(zhì)量數(shù)據(jù)有限，但從療效改善、病情穩(wěn)定、臨床受益以及相對(duì)可控的不良反應(yīng)等方面來(lái)看，塞利尼索selinexor有望為這些患者帶來(lái)生活質(zhì)量的提升。未來(lái)的研究可以進(jìn)一步探索塞利尼索selinexor對(duì)患者生活質(zhì)量的具體影響，并開(kāi)發(fā)更有效的評(píng)估工具來(lái)量化這種影響。

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　　溫馨提示：本文內(nèi)容僅供參考，并不能替代專業(yè)醫(yī)療建議。具體的治療方案應(yīng)由醫(yī)生根據(jù)患者的實(shí)際情況綜合評(píng)估后確定。在用藥期間，請(qǐng)與醫(yī)生保持密切聯(lián)系，及時(shí)反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權(quán)問(wèn)題，請(qǐng)聯(lián)系我們進(jìn)行刪除。