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添加司替戊醇在現實臨床實踐中的功效和耐受性:針對Dravet綜合征與非Dravet發育性腦病和癲癇性腦病的觀察性研究

时间:2024-10-29     作者:醫學編輯陳筱曦   阅读

  本研究旨在評估司替戊醇(STP)作為輔助治療在Dravet綜合征以及非Dravet難治性發育性和癲癇性腦。―REE)中的療效與耐受性。

  研究納入了所有接受DREE治療并同時被處方司替戊醇作為輔助治療的兒童和成人患者,進行了一項回顧性觀察研究。主要評估指標包括保留率、應答率(即總癲癇發作頻率相對于基線減少≥50%的患者比例)、無癲癇發作率、癲癇持續狀態應答者率,以及不良事件發生率。這些指標在3個月、6個月、12個月以及最終訪視時均進行了報告。同時,研究還總體報告了Dravet綜合征患者與非Dravet DREE患者的癲癇發作結果。

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  研究共納入了82名患者,其中55名為Dravet綜合征患者,27名為非Dravet DREE患者;颊叩闹形荒挲g為5歲(范圍1-59歲)。Dravet綜合征組患者癲癇發作的中位年齡(4.9個月,范圍3.6-6個月)顯著早于非Dravet組患者(17.9個月,范圍6-42.3個月,P<0.001)。中位隨訪時間為司替戊醇治療24.1個月(即2年,范圍0.3-164個月),其中Dravet組的中位隨訪時間(35.9個月,范圍0.8-164個月)顯著長于非Dravet組(17個月,范圍0.3-62.3個月,P<0.001)。

  在12個月時,保留率、應答率和無癲癇發作率分別為68.3%(56/82)、65%(95%置信區間:48%-77%)和18%(95%置信區間:5.7%-29%)。這些癲癇發作結果在各組間并未顯示出統計學上的顯著差異。此外,46.3%的患者(38/82)報告了不良事件,且組間在不良事件發生率上無顯著差異。

  在現實臨床實踐中,非Dravet DREE患者與Dravet綜合征患者在接受司替戊醇作為輔助治療時,其療效與耐受性表現出相似性。這一發現為司替戊醇在更廣泛癲癇和發育性腦病患者群體中的應用提供了有力支持。

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