司替戊醇（Stiripentol, STP）作為一種結構獨特的分子，在動物模型和人類臨床試驗中均表現出顯著的抗驚厥和神經保護特性。其機制主要涉及增強γ-氨基丁酸（GABA）能神經傳遞，并抑制肝臟中的多種細胞色素P450同工酶，這些酶參與其他抗驚厥藥物（ASM）的代謝，從而增強了司替戊醇的抗驚厥效果。基于這些特性，司替戊醇已成為Dravet綜合征（DS）的一種頗具前景的治療方法。

　　療效研究

　　短期療效

　　· 減少驚厥發作頻率：多項臨床試驗顯示，司替戊醇能夠顯著降低Dravet綜合征患者的驚厥發作頻率。特別是在與丙戊酸（VPA）和氯巴占聯合使用時，其療效更為顯著。

　　· 減少癲癇持續狀態：司替戊醇還被證實能夠顯著減少Dravet綜合征患者癲癇持續狀態的發作次數，這對于預防嚴重并發癥和改善患者生活質量至關重要。

　　長期療效

　　· 持續控制癲癇發作：長期隨訪研究表明，司替戊醇能夠在較長時間內保持對Dravet綜合征患者癲癇發作的有效控制，減少復發風險。

　　· 改善神經發育：一些研究還提示，司替戊醇可能有助于改善患者的神經發育狀況，盡管這一方面的數據仍需進一步驗證。

　　安全性和耐受性

　　· 不良反應輕微：司替戊醇的不良反應通常較為輕微，主要包括嗜睡、食欲下降、體重減輕等。這些不良反應大多在減少劑量或調整伴隨使用的ASM后得到緩解。

　　· 嚴重不良反應罕見：盡管司替戊醇可能引發一些嚴重不良反應，如復發性胰腺炎等，但這些情況相對罕見，且通常可以通過密切監測和及時調整治療方案來預防和處理。

　　FDA批準與臨床應用

　　基于上述療效和安全性數據，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準司替戊醇用于治療6個月及以上并同時服用氯巴占的Dravet綜合征兒童患者。這一批準使得司替戊醇成為唯一一種專門針對1歲以下兒童的Dravet綜合征特異性ASM，為這一難治性疾病提供了新的治療選擇。

　　司替戊醇在治療6個月及以上并同時服用氯巴占的Dravet綜合征患者相關癲癇發作方面表現出顯著的療效、安全性和耐受性。然而，由于Dravet綜合征的復雜性和個體差異性，治療方案仍需根據患者的具體情況進行個體化調整。

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