塞爾帕替尼（Selpercatinib）在治療RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）方面展現出了顯著的療效和安全性。

　　甲狀腺髓樣癌是一種罕見的甲狀腺癌類型，其中約70%的患者攜帶RET基因突變。RET基因是一個重要的原癌基因，其異常激活與多種腫瘤的發生發展密切相關。塞爾帕替尼作為一種高選擇性RET激酶抑制劑，已被批準用于治療RET融合陽性的非小細胞肺癌和甲狀腺癌。然而，關于其在RET突變型甲狀腺髓樣癌中的療效和安全性，尚需進一步驗證。

　　本研究為一項I-II期臨床試驗，旨在評估塞爾帕替尼在RET突變型甲狀腺髓樣癌患者中的療效和安全性。研究不限制患者是否有Vandetanib或Cabozantinib治療史，也不限制其他RET融合陽性甲狀腺癌治療史。研究的主要終點是客觀應答率（ORR），包括完全或部分應答。次要終點包括反應持續時間（DOR）、無進展生存期（PFS）和安全性。

　　療效分析：在55名先前接受過Vandetanib和/或Cabozantinib治療的RET突變型髓樣甲狀腺癌患者中，接受塞爾帕替尼治療的應答率為69%，1年無進展生存率為82%。

　　在88例先前未接受過Vandetanib或Cabozantinib治療的RET突變型甲狀腺髓樣癌患者中，塞爾帕替尼治療應答率為73%，1年無進展生存率為92%。

　　在19例先前接受過其他治療的RET融合陽性甲狀腺癌患者中，塞爾帕替尼治療應答率為79%，1年無進展生存率為64%。

　　安全性分析：塞爾帕替尼治療最常見的3級或更高級別不良事件是高血壓（21%）、丙氨酸轉氨酶水平升高（11%）、天冬氨酸轉氨酶水平升高（9%）、低鈉血癥（8%）和腹瀉（6%）。

　　在531名患者中，有12名（2%）因藥物相關不良事件而停用塞爾帕替尼。

　　本研究表明，塞爾帕替尼對RET突變型甲狀腺髓樣癌患者具有持久的療效，無論患者是否接受過其他治療。其應答率和無進展生存率均較高，且安全性可控。

　　基于本研究的結果，塞爾帕替尼有望成為RET突變型甲狀腺髓樣癌患者的重要治療選擇。

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