塞爾帕替尼（Selpercatinib）作為一種一線的高選擇性RET激酶抑制劑，具有中樞神經系統（CNS）活性，并已在RET融合陽性的肺癌和甲狀腺癌中展現出顯著療效。然而，RET融合在其他腫瘤類型中較為罕見，因此，其他類型腫瘤患者是否能從塞爾帕替尼治療中獲益尚不明確。

　　為了評估塞爾帕替尼在RET融合陽性非肺或甲狀腺晚期實體瘤患者中的療效和安全性，研究人員開展了LIBRETTO-001研究。

　　該研究是一項正在進行中的1/2期、單組、開放標簽的籃子試驗。研究招募了年滿18歲（或在監管機構允許的情況下≥12歲）的攜帶RET變異的癌癥患者，這些患者在既往治療后出現進展或沒有令人滿意的治療選擇。患者接受塞爾帕替尼口服治療。在1期劑量遞增部分，患者接受塞爾帕替尼20mg/天或20-240mg2次/天的治療；2期的推薦劑量是160mg2次/天。

　　在2017年12月4日至2021年8月4日期間，共招募了45位RET融合陽性癌癥患者。其中，43位患者（96%）接受了塞爾帕替尼的起始劑量，推薦劑量為160mg2次/天。另外兩位患者中，一位通過患者內劑量遞增接受了160mg2次/天的劑量，另一位患者的起始劑量是120mg*2次/天，從未增加。

　　在41位療效可評價的患者中，客觀緩解率達到43.9%。中位無進展生存期是13.2個月，中位總生存期是18.0個月（根據獨立委員審查會的數據）。最常見的3-4級需緊急治療的不良反應包括高血壓（22%）、丙氨酸氨基轉移酶升高（16%）和天冬氨酸氨基轉移酶升高（13%）。在45位患者中，有18位（40%）在治療中出現了嚴重不良事件，但無治療相關死亡病例。

　　綜上，塞爾帕替尼在RET融合陽性腫瘤患者中顯示出了具有臨床意義的活性，并且其安全性與在其他適應癥中觀察到的一致。這一研究結果為塞爾帕替尼在更廣泛的RET融合陽性實體腫瘤治療中的應用提供了有力支持。

　　塞爾帕替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。