曲美替尼聯(lián)合或不聯(lián)合達拉非尼在治療BRAF V600突變型兒童低級別膠質(zhì)瘤方面展現(xiàn)了一定的療效和安全性。

　　BRAF V600突變與兒童低級別膠質(zhì)瘤

　　BRAF V600突變常見于多種兒童癌癥，特別是在大約20%的低級別膠質(zhì)瘤（LGG）兒童患者中。

　　這種突變與兒童LGG患者對標準化療反應差以及轉(zhuǎn)化為繼發(fā)性高級別膠質(zhì)瘤的風險增加有關(guān)。

　　臨床試驗設(shè)計

　　這是一項探索曲美替尼聯(lián)合或不聯(lián)合達拉非尼治療惡性腫瘤兒童患者的劑量和藥代動力學的I/II期臨床試驗。

　　試驗招募了18歲以下的復發(fā)性/難治性惡性腫瘤患者，分為四個隊列：曲美替尼單藥劑量探索（A隊列）、疾病特異性擴展隊列（B隊列）、曲美替尼+達拉非尼劑量探索（C隊列）、疾病特異性擴展隊列（D隊列）。

　　劑量與安全性

　　在曲美替尼單藥治療組中，劑量限制性毒性包括粘膜炎和低鈉血癥。

　　曲美替尼推薦的II期劑量為0.032mg/kg·天（<6歲）或0.025mg/kg·天（≥6歲），無論是否聯(lián)合達拉非尼。

　　在聯(lián)合治療方案中，達拉非尼的劑量與既往單藥治療的劑量相同。

　　聯(lián)合方案治療患者中未觀察到劑量限制性毒性。

　　療效評估

　　在49位BRAF V600突變的膠質(zhì)瘤患者中，曲美替尼單藥治療的客觀緩解率為15%，而聯(lián)合治療的客觀緩解率為25%。

　　不良反應相關(guān)的治療中斷在曲美替尼單藥治療組中更為常見（54% vs 聯(lián)合治療組的22%）。

　　該研究表明，基于年齡和體重的曲美替尼聯(lián)合或不聯(lián)合達拉非尼在BRAF V600突變的低級別膠質(zhì)瘤兒童患者中達到了安全可控的目標濃度。

　　該療法具有一定的臨床療效和耐受性，為這類患者提供了新的治療選擇。

　　盡管該療法在臨床試驗中表現(xiàn)出一定的療效和安全性，但每個患者的具體情況可能有所不同。

　　在接受該療法治療之前，患者應與醫(yī)生充分溝通，了解治療的風險和收益，并遵循醫(yī)生的建議進行治療。

　　曲美替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗，能夠為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。