英國藥品和保健品管理局（MHRA）已經批準Pharming Group的Joenja（leniolisib）用于治療患有罕見免疫疾病激活型磷酸肌醇3-激酶delta綜合征（APDS）的患者。

　　批準機構：英國藥品和保健品管理局（MHRA）

　　批準藥物：Joenja（leniolisib）

　　用途：治療激活型磷酸肌醇3-激酶delta綜合征（APDS）

　　患者群體：體重至少45公斤的成人和12歲及以上的青少年

　　藥物類型：小分子磷酸肌醇3-激酶delta抑制劑

　　給藥方式：每日口服兩次

　　批準歷史：去年在美國已獲批用于同一患者群體

　　MHRA的決定得到了一項為期12周的安慰劑對照研究結果的支持

　　該研究對31名APDS患者進行了研究

　　到試驗的第85天，隨機接受Joenja治療的患者淋巴結縮小，幼稚B細胞計數較安慰劑組提高37%

　　Joenja的獲批為APDS患者提供了新的治療選擇，這是英國首個獲批用于治療該罕見免疫疾病的藥物。該藥物的批準基于其臨床有效性和安全性數據，并通過了國際認可程序的快速審批。對于APDS患者來說，這是一個重要的里程碑，有望改善他們的生活質量并延長生存期。

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