英國藥品和保健品管理局（MHRA）已批準Pharming Group的Joenja（leniolisib）用于治療患有罕見免疫疾病激活型磷酸肌醇3-激酶delta綜合征（APDS）的患者。以下是對此事件的詳細分析：

　　一、藥物與治療疾病概述

　　藥物名稱：Joenja（leniolisib）

　　治療疾病：激活型磷酸肌醇3-激酶delta綜合征（APDS）

　　適用人群：體重至少45公斤的成人和12歲及以上的青少年

　　二、APDS疾病背景

　　患病率：英國約有30至40人患有APDS

　　疾病性質：遺傳性疾病，導致免疫系統無法正常工作，無法抵抗感染

　　主要癥狀：反復肺部感染、生長發育障礙，以及患血細胞癌（如淋巴瘤）的風險增加

　　三、Joenja的藥物特性與療效

　　藥物類型：小分子磷酸肌醇3-激酶delta抑制劑

　　用藥方式：每日口服兩次

　　療效數據：在為期12周的安慰劑對照研究中，隨機接受Joenja治療的患者淋巴結縮小，幼稚B細胞計數較安慰劑組提高37%

　　綜上所述，Joenja的獲批為APDS患者帶來了新的希望，有望改善他們的生活質量并延長生存期。同時，這也體現了Pharming Group在罕見病藥物研發領域的實力和承諾。

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